FDAの発言でAMT-130の審査経路に疑問、UniQure株が急落
FDA高官の発言をきっかけに、UniQureのハンチントン病治療薬AMT-130の審査経路をめぐる不透明感が強まり、同社株は急落した。9月の第I/II相データでは36カ月時点で病勢進行を75%抑制したが、侵襲的な投与方法が規制上の焦点となる可能性が浮上している。
木曜日、FDA長官のMarty MakaryがUniQureのハンチントン病治療薬AMT-130に言及したとみられる発言をしたことを受け、同社株は約28%下落した。報道が伝わって以降、株価は直近高値から65%以上値を下げている。 同氏は、希少疾患治療薬に対するFDAの最近の不承認判断を擁護する文脈で、治療を投与するために頭蓋骨に「burr hole」を開ける処置について説明しており、AMT-130の侵襲的な投与方法をめぐる疑問が浮上した。
4月、同社はAMT-130について審査迅速化につながる特別な指定を獲得した。9月には、病勢進行を75%抑制したことを示す中間段階試験結果を公表し、2026年に生物製剤承認申請 (Biologics License Application) を提出する計画だった。その申請について協議するため、FDAとのType A meetingが1月初旬に予定されていた。
ピボタル試験は主要評価項目を達成し、高用量AMT-130が36カ月時点で対照群と比べてハンチントン病の進行を75%抑制したことを示した。この効果は重要な副次評価項目でも確認され、良好なバイオマーカートレンドによって裏付けられた。データは第I/II相試験に基づくものだった。
ここ数カ月、FDAは、従来型試験の実施が困難な超希少疾患について、もっともらしい作用機序 (plausible mechanism) に基づく承認を可能にする枠組みを推進してきた。このアプローチでは、治療法の生物学的妥当性と標的への関与を示す十分な証拠が求められる。
時価総額は約14.4億ドルで、同社株は直近高値に比べ大幅なディスカウントで取引されている。今回の売りは、同社がFDAとの追加協議に備えるなかでも、脳内送達を用いるこの治療法の規制当局上の道筋がFDAの発言によって複雑化する可能性があるとの市場の懸念を反映している。