Ações da UniQure caem após comentários do FDA levantarem dúvidas sobre o caminho de revisão do AMT-130
As ações da UniQure despencaram após comentários do FDA levantarem preocupações sobre o método invasivo de administração da terapia AMT-130 para doença de Huntington. A empresa planejava protocolar um pedido de licença de produto biológico em 2026, após dados de Fase I/II mostrarem desaceleração de 75% na progressão da doença em 36 meses.
As ações da UniQure caíram cerca de 28% na quinta-feira após o comissário do FDA, Marty Makary, aparentemente fazer referência à terapia da empresa para doença de Huntington, AMT-130, e, desde que a notícia veio à tona, o papel perdeu mais de 65% de seu valor em relação às máximas recentes. Seus comentários, em defesa das recentes rejeições da agência a medicamentos para doenças raras, incluíram a descrição de um procedimento envolvendo um "orifício de trépano" perfurado no crânio para administrar uma terapia, levantando dúvidas sobre o método invasivo de administração do AMT-130.
Em abril, a empresa obteve uma classificação especial para o AMT-130 que prometia uma revisão mais rápida. Em setembro, a empresa apresentou resultados de um estudo de fase intermediária que mostraram uma desaceleração de 75% na progressão da doença, e o plano era protocolar um pedido de licença de produto biológico (Biologics License Application) em 2026. Uma reunião do Tipo A com o FDA estava agendada para o início de janeiro para discutir essa submissão.
O estudo pivotal atingiu seu desfecho primário, mostrando que o AMT-130 em alta dose desacelerou a progressão da doença de Huntington em 75% aos 36 meses em comparação com os controles. O efeito foi confirmado em uma medida secundária-chave e sustentado por tendências favoráveis de biomarcadores. Os dados vieram de um estudo de Fase I/II.
Nos últimos meses, a agência vem promovendo um arcabouço que permite aprovação com base em um mecanismo plausível para doenças ultrarraras nas quais ensaios tradicionais são inviáveis. A abordagem exige evidências substanciais da plausibilidade biológica da terapia e de engajamento do alvo.
Com valor de mercado de aproximadamente US$ 1,44 bilhão, as ações são negociadas com forte desconto em relação às máximas recentes. A liquidação atual reflete a preocupação do mercado de que os comentários do FDA possam complicar o caminho regulatório para uma terapia que utiliza administração no cérebro, mesmo enquanto a empresa se prepara para novas conversas com a agência.