UniQure-Aktie fällt nach FDA-Aussagen, die Fragen zum Prüfpfad für AMT-130 aufwerfen
Die Aktie von UniQure geriet unter Druck, nachdem Äußerungen der FDA Fragen zur invasiven Verabreichung der Huntington-Therapie AMT-130 aufwarfen. Das Unternehmen hatte nach positiven Phase-I/II-Daten eine BLA-Einreichung für 2026 geplant, doch der Markt fürchtet nun einen komplizierteren regulatorischen Weg.
UniQure-Aktie fällt nach FDA-Aussagen, die Fragen zum Prüfpfad für AMT-130 aufwerfen
UniQure AMT-130 FDA-Hürde
Die Aktie von UniQure fiel stark, nachdem Äußerungen der FDA Bedenken hinsichtlich der invasiven Verabreichungsmethode der Huntington-Therapie AMT-130 aufkommen ließen. Das Unternehmen hatte nach Phase-I/II-Daten, die nach 36 Monaten eine 75%ige Verlangsamung des Krankheitsfortschritts zeigten, eine Einreichung des BLA für 2026 geplant.
- Die UniQure-Aktie fiel am Donnerstag um etwa 28% und liegt damit mehr als 65% unter den jüngsten Höchstständen.
- FDA-Kommentare bezogen sich auf eine Therapie, die durch ein in den Schädel gebohrtes „Burr Hole“ verabreicht wird, was Fragen zur Verabreichungsmethode von AMT-130 aufwarf.
- Im September zeigten Ergebnisse aus einer Studie mittlerer Phase eine 75%ige Verlangsamung des Krankheitsfortschritts.
- Die zulassungsrelevante Studie erreichte nach 36 Monaten ihren primären Endpunkt, und der Effekt wurde durch günstige Biomarker-Trends gestützt.
- Das Unternehmen plante, 2026 einen BLA einzureichen, und hatte für Anfang Januar ein Type-A-Meeting mit der FDA angesetzt.
Die UniQure-Aktie fiel am Donnerstag um etwa 28%, nachdem FDA-Kommissar Marty Makary offenbar auf die Huntington-Therapie des Unternehmens, AMT-130, Bezug genommen hatte; seit Bekanntwerden der Nachricht hat die Aktie von ihren jüngsten Höchstständen aus mehr als 65% an Wert verloren. Seine Bemerkungen zur Verteidigung der jüngsten Ablehnungen von Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen durch die Behörde beinhalteten die Beschreibung eines Verfahrens, bei dem zur Verabreichung einer Therapie ein „Burr Hole“ in den Schädel gebohrt wird, was Fragen zur invasiven Verabreichungsmethode von AMT-130 aufwarf.
Im April erhielt das Unternehmen für AMT-130 eine Sonderklassifizierung, die eine schnellere Prüfung versprach. Im September veröffentlichte das Unternehmen Ergebnisse einer Studie mittlerer Phase, die eine 75%ige Verlangsamung des Krankheitsfortschritts zeigten, und geplant war, 2026 einen Biologics License Application-Antrag einzureichen. Für Anfang Januar war ein Type-A-Meeting mit der FDA angesetzt, um diese Einreichung zu besprechen.
Die zulassungsrelevante Studie erreichte ihren primären Endpunkt und zeigte, dass hoch dosiertes AMT-130 das Fortschreiten der Huntington-Krankheit nach 36 Monaten im Vergleich zu den Kontrollen um 75% verlangsamte. Der Effekt wurde anhand eines wichtigen sekundären Endpunkts bestätigt und durch günstige Biomarker-Trends gestützt. Die Daten stammten aus einer Phase-I/II-Studie.
In den vergangenen Monaten hat die Behörde einen Rahmen propagiert, der bei ultra-seltenen Erkrankungen, bei denen traditionelle Studien nicht durchführbar sind, eine Zulassung auf Grundlage eines plausiblen Mechanismus ermöglicht. Dieser Ansatz erfordert substanziellen Nachweis der biologischen Plausibilität einer Therapie und der Zielbindung.
Mit einer Marktkapitalisierung von rund 1,44 Milliarden Dollar werden die Aktien mit einem deutlichen Abschlag zu ihren jüngsten Höchstständen gehandelt. Der aktuelle Ausverkauf spiegelt die Sorge des Marktes wider, dass die Äußerungen der FDA den regulatorischen Weg für eine Therapie mit Verabreichung ins Gehirn erschweren könnten, während sich das Unternehmen zugleich auf weitere Gespräche mit der Behörde vorbereitet.