TG Therapeutics公布BRIUMVI治疗重症肌无力1期积极数据，启动2期试验并发表五年临床数据

TG Therapeutics, Inc.宣布，皮下注射BRIUMVI（ublituximab-xiiy）治疗重症肌无力（MG）患者的1期试验取得了积极的顶线数据，并启动了可能以注册为目的的2期试验；同时，公司还报告了JAMA Neurology发表的BRIUMVI治疗复发型多发性硬化的五年疗效数据。

在1期MG队列中，11名AChR抗体阳性MG患者接受了皮下注射BRIUMVI。第24周时，82%的患者达到了MG-ADL的最小临床重要差异（MCID），定义为MG-ADL评分下降≥2分，达到MCID的中位时间为30天，观察到的MG-ADL平均改善为4.6分。皮下注射BRIUMVI总体耐受良好，其安全性特征与多发性硬化患者中已确立的静脉注射BRIUMVI安全性特征一致。

2期试验将入组约120名患者。所有患者将首先接受一个周期的efgartigimod诱导治疗，包括每周输注一次，共四周。达到临床缓解（定义为MG-ADL评分至少改善2分）的患者随后将按1:1随机分组，在24周的随机对照期内接受BRIUMVI或安慰剂治疗。主要终点是至临床恶化的时间，定义为MG-ADL评分较基线增加≥2分或出现需要住院的肌无力危象。随机对照期结束后，所有患者均有资格进入72周的开放标签扩展期。该研究最初将采用已获批的静脉注射BRIUMVI给药方案，后续将加入皮下给药。

发表在JAMA Neurology上的3期ULTIMATE I和II研究开放标签扩展期的长期数据显示，在接受BRIUMVI治疗的第5年，年化复发率为0.020，相当于每50个患者治疗年发生一次复发。在连续治疗五年期间，总体安全性特征保持一致，未出现新的安全性信号。该分析纳入了超过3600个患者年的ublituximab暴露数据，超过85%的合格参与者进入了扩展期，超过70%的患者在第5年仍维持治疗。

TG Therapeutics还公布了其在美国神经病学学会（AAN）2026年年会上的数据报告安排，该年会将于2026年4月18日至22日在芝加哥举行。报告将重点介绍ENABLE研究的真实世界临床经验，这是首个针对开始接受ublituximab治疗的复发型多发性硬化患者的4期观察性研究，以及ENHANCE研究的最新安全性和耐受性数据，该研究评估了改良的ublituximab给药方案。

BRIUMVI是一种新型单克隆抗体，靶向表达CD20的B细胞上的独特表位。该药物经过设计，缺乏抗体上通常表达的某些糖分子，这一过程称为糖工程化，使其能够在低剂量下高效耗竭B细胞。BRIUMVI在美国获批用于治疗成人复发型多发性硬化，包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化。重症肌无力是一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病，以肌肉无力和疲劳为特征，由靶向神经肌肉接头的自身抗体引起。