TG Therapeutics、重症筋無力症の第1相試験で良好なデータを報告、第2相試験を開始、BRIUMVIの5年データを発表

TG Therapeutics, Inc.は、重症筋無力症（MG）患者を対象とした皮下投与BRIUMVI（ublituximab-xiiy）の第1相試験で良好なトップラインデータを報告し、承認を見据えた第2相試験の開始を発表した。また、JAMA Neurologyに掲載された再発型多発性硬化症に対するBRIUMVIの5年間の有効性データについても報告した。

第1相MGコホートでは、AChR抗体陽性MG患者11人が皮下投与BRIUMVIの投与を受けた。24週時点で、患者の82%がMG-ADLにおける最小臨床重要差（MCID：2ポイント以上の低下と定義）を達成し、MCID到達までの期間の中央値は30日間、MG-ADLの平均改善は4.6ポイントであった。皮下投与BRIUMVIは全体的に忍容性が良好で、安全性プロファイルは多発性硬化症患者における静脈内投与BRIUMVIの確立された安全性プロファイルと一致しているように見えた。

第2相試験には約120人の患者が登録される予定である。全患者はまず、週1回4回の点滴静注からなるefgartigimodの導入サイクルを1回受ける。臨床反応（MG-ADLスコアの少なくとも2ポイント改善と定義）が認められた患者は、その後24週間のランダム化比較期間中にBRIUMVIまたはプラセボのいずれかを1:1で受け取るようランダム化される。主要評価項目は、ベースラインからのMG-ADLスコアの2ポイント以上の増加、または入院を要する筋無力症クリーゼと定義される臨床的増悪までの時間である。ランダム化期間終了後、全患者は72週間の非盲検延長試験に参加することができる。試験では当初、承認済みの静脈内投与BRIUMVI投与レジメンが使用され、その後皮下投与が組み込まれる予定である。

JAMA Neurologyに掲載された第3相ULTIMATE IおよびII試験の非盲検延長試験からの長期データによると、BRIUMVI治療5年目の年間再発率は0.020で、これは患者治療50年に1回の再発に相当する。全体的な安全性プロファイルは5年間の継続治療を通じて一貫しており、新たな安全性シグナルは認められなかった。解析には3,600人年以上のublituximab曝露が含まれ、適格参加者の85%以上が延長試験に登録し、5年時点でも70%以上が治療を継続していた。

TG Therapeuticsはまた、2026年4月18日から22日にシカゴで開催される米国神経学会（AAN）2026年次総会におけるデータ発表のスケジュールを発表した。発表では、ublituximabを開始した再発型多発性硬化症患者を対象とした最初の第4相観察研究であるENABLEからの実臨床での経験と、ublituximabの修正投与レジメンを検討するENHANCE試験からの安全性・忍容性に関する最新情報が取り上げられる予定である。

BRIUMVIは、CD20を発現するB細胞上のユニークなエピトープを標的とする新規モノクローナル抗体である。この抗体は、通常抗体に発現する特定の糖分子を欠くように設計されており、これは糖鎖改変と呼ばれるプロセスで、低用量で効率的なB細胞除去を可能にする。BRIUMVIは米国において、臨床的に孤立した症候群、再発寛解型、活動性二次進行型を含む再発型多発性硬化症の成人患者の治療薬として適応承認を受けている。重症筋無力症は、神経筋接合部を標的とする自己抗体によって引き起こされる筋力低下と疲労を特徴とする慢性自己免疫性神経筋疾患である。