TG Therapeutics berichtet positive Phase-1-Daten bei Myasthenia gravis, startet Phase-2-Studie und veröffentlicht Fünf-Jahres-Daten zu BRIUMVI

TG Therapeutics, Inc. gab positive Topline-Daten aus der Phase-1-Studie zu subkutanem BRIUMVI (Ublituximab-xiiy) bei Patienten mit Myasthenia gravis (MG) und den Start einer möglicherweise zulassungsrelevanten Phase-2-Studie bekannt. Gleichzeitig berichtete das Unternehmen über die Veröffentlichung von Fünf-Jahres-Wirksamkeitsdaten zu BRIUMVI bei schubförmiger Multipler Sklerose im JAMA Neurology.

In der Phase-1-MG-Kohorte erhielten 11 Patienten mit AChR-Antikörper-positiver MG subkutanes BRIUMVI. In Woche 24 erreichten 82 % der Patienten die minimale klinisch relevante Differenz (MCID) im MG-ADL, definiert als eine Abnahme um ≥2 Punkte, mit einer medianen Zeit bis zur MCID von 30 Tagen. Es wurde eine mittlere Verbesserung im MG-ADL von 4,6 Punkten beobachtet. Subkutanes BRIUMVI wurde im Allgemeinen gut vertragen; das Sicherheitsprofil schien mit dem bekannten Sicherheitsprofil von intravenösem BRIUMVI bei Patienten mit Multipler Sklerose übereinzustimmen.

Die Phase-2-Studie wird etwa 120 Patienten einschließen. Alle Patienten erhalten zunächst einen einzelnen Induktionszyklus mit Efgartigimod, bestehend aus vier wöchentlichen Infusionen. Patienten, die ein klinisches Ansprechen erreichen – definiert als eine Verbesserung des MG-ADL-Scores um mindestens 2 Punkte – werden anschließend im Verhältnis 1:1 randomisiert und erhalten entweder BRIUMVI oder Placebo während eines 24-wöchigen randomisierten kontrollierten Zeitraums. Der primäre Endpunkt ist die Zeit bis zur klinischen Verschlechterung, definiert als eine Zunahme des MG-ADL-Scores um ≥2 Punkte gegenüber dem Ausgangswert oder eine myasthene Krise, die einen Krankenhausaufenthalt erfordert. Nach dem randomisierten Zeitraum können alle Patienten an einer 72-wöchigen offenen Verlängerungsphase teilnehmen. Die Studie wird zunächst das zugelassene intravenöse BRIUMVI-Dosierungsschema verwenden; die subkutane Verabreichung wird später integriert.

Langzeitdaten aus der offenen Verlängerungsphase der Phase-3-Studien ULTIMATE I und II, die im JAMA Neurology veröffentlicht wurden, zeigten, dass die jährliche Schubrate im fünften Behandlungsjahr mit BRIUMVI bei 0,020 lag – das entspricht einem Schub alle 50 Behandlungsjahre. Das Gesamtsicherheitsprofil blieb über fünf Jahre kontinuierlicher Behandlung konsistent, ohne neue Sicherheitssignale. Die Analyse umfasste mehr als 3.600 Teilnehmerjahre an Ublituximab-Exposition; mehr als 85 % der in Frage kommenden Teilnehmer wurden in die Verlängerungsphase aufgenommen, und mehr als 70 % befanden sich nach fünf Jahren weiterhin in Behandlung.

TG Therapeutics gab außerdem seinen Zeitplan für Datenpräsentationen auf der Jahrestagung 2026 der American Academy of Neurology (AAN) bekannt, die vom 18. bis 22. April 2026 in Chicago stattfinden wird. Die Präsentationen werden die klinische Erfahrung aus der realen Anwendung von ENABLE hervorheben, der ersten Phase-4-Beobachtungsstudie für Patienten mit schubförmiger Multipler Sklerose, die Ublituximab neu beginnen, sowie Aktualisierungen zu Sicherheit und Verträglichkeit aus der ENHANCE-Studie zu einem modifizierten Ublituximab-Dosierungsschema.

BRIUMVI ist ein neuartiger monoklonaler Antikörper, der ein einzigartiges Epitop auf CD20-exprimierenden B-Zellen angreift. Er ist so konzipiert, dass ihm bestimmte Zuckermoleküle fehlen, die normalerweise auf dem Antikörper exprimiert werden – ein Prozess, der als Glykoengineering bezeichnet wird und eine effiziente B-Zell-Depletion bei niedrigen Dosen ermöglicht. BRIUMVI ist in den USA zur Behandlung von Erwachsenen mit schubförmigen Formen der Multiplen Sklerose zugelassen, einschließlich klinisch isoliertem Syndrom, schubförmig-remittierender Erkrankung und aktiver sekundär progredienter Erkrankung. Myasthenia gravis ist eine chronische autoimmune neuromuskuläre Erkrankung, die durch Muskelschwäche und Müdigkeit infolge von Autoantikörpern gegen die neuromuskuläre Endplatte gekennzeichnet ist.