TG Therapeutics informa datos positivos de fase 1 en miastenia gravis, inicia ensayo de fase 2 y publica datos de cinco años de BRIUMVI

TG Therapeutics, Inc. anunció datos de fase 1 positivos de primera línea para BRIUMVI (ublituximab-xiiy) por vía subcutánea en pacientes con miastenia gravis (MG) y el inicio de un ensayo de fase 2 potencialmente orientado al registro, al tiempo que informó la publicación de datos de eficacia a cinco años de BRIUMVI en esclerosis múltiple recurrente en JAMA Neurology.

En la cohorte de fase 1 en MG, 11 pacientes con MG positivos para anticuerpos AChR recibieron BRIUMVI subcutáneo. En la semana 24, el 82% de los pacientes alcanzó la Diferencia Mínima Clínicamente Importante (MCID) en MG-ADL, definida como una disminución de ≥2, con una mediana de tiempo hasta la MCID de 30 días, y se observó una mejora media de 4.6 puntos en MG-ADL. BRIUMVI subcutáneo fue generalmente bien tolerado, con un perfil de seguridad que parece consistente con el perfil de seguridad establecido de BRIUMVI intravenoso en pacientes con esclerosis múltiple.

El ensayo de fase 2 incluirá aproximadamente 120 pacientes. Todos los pacientes recibirán primero un único ciclo de inducción con efgartigimod, que consiste en cuatro infusiones semanales. Los pacientes que logren una respuesta clínica, definida como al menos una mejora de 2 puntos en la puntuación MG-ADL, serán asignados al azar 1:1 para recibir BRIUMVI o placebo durante un período aleatorizado controlado de 24 semanas. El criterio de valoración principal es el tiempo hasta el empeoramiento clínico, definido como un aumento de ≥2 puntos en la puntuación MG-ADL desde el inicio o una crisis miasténica que requiera hospitalización. Después del período aleatorizado, todos los pacientes serán elegibles para entrar en una extensión abierta de 72 semanas. El estudio utilizará inicialmente el régimen de dosificación intravenosa aprobado de BRIUMVI, con la administración subcutánea incorporada más adelante.

Los datos a largo plazo de la extensión abierta de los estudios de fase 3 ULTIMATE I y II, publicados en JAMA Neurology, mostraron que durante el año 5 de tratamiento con BRIUMVI la tasa anualizada de recaídas fue de 0.020, equivalente a una recaída cada 50 años de tratamiento del paciente. El perfil de seguridad general se mantuvo consistente durante cinco años de tratamiento continuo, sin que surgieran nuevas señales de seguridad. El análisis incluyó más de 3,600 años-participante de exposición a ublituximab, con más del 85% de los participantes elegibles inscribiéndose en la extensión y más del 70% permaneciendo en tratamiento en el año 5.

TG Therapeutics también anunció su calendario de presentaciones de datos en la reunión anual 2026 de la Academia Estadounidense de Neurología (AAN), que se celebrará del 18 al 22 de abril de 2026 en Chicago. Las presentaciones destacarán la experiencia clínica del mundo real de ENABLE, el primer estudio observacional de fase 4 para pacientes con esclerosis múltiple recurrente que inician ublituximab, y las actualizaciones de seguridad y tolerabilidad del estudio ENHANCE de un régimen de dosificación modificado de ublituximab.

BRIUMVI es un anticuerpo monoclonal novedoso que se dirige a un epítopo único en los linfocitos B que expresan CD20. Está diseñado para carecer de ciertas moléculas de azúcar normalmente expresadas en el anticuerpo, un proceso llamado glicoingeniería, que permite una depleción eficiente de linfocitos B a dosis bajas. BRIUMVI está indicado en los EE. UU. para el tratamiento de adultos con formas recurrentes de esclerosis múltiple, incluido el síndrome clínicamente aislado, la enfermedad recurrente-remitente y la enfermedad progresiva secundaria activa. La miastenia gravis es una enfermedad neuromuscular autoinmune crónica caracterizada por debilidad muscular y fatiga causadas por autoanticuerpos que atacan la unión neuromuscular.