TG Therapeutics annonce des données positives de phase 1 dans la MG, lance un essai de phase 2 et publie les données à cinq ans de BRIUMVI

TG Therapeutics, Inc. a annoncé des données de phase 1 positives pour BRIUMVI (ublituximab-xiiy) par voie sous-cutanée chez des patients atteints de myasthénie grave (MG) et le lancement d'un essai de phase 2 potentiellement en vue d'un enregistrement, tout en rapportant la publication de données d'efficacité à cinq ans de BRIUMVI dans la sclérose en plaques récurrente dans JAMA Neurology.

Dans la cohorte MG de phase 1, 11 patients atteints de MG positive aux anticorps anti-RACh ont reçu BRIUMVI par voie sous-cutanée. À la semaine 24, 82 % des patients ont atteint la Différence Minimale Cliniquement Importante (MCID) sur l'échelle MG-ADL, définie comme une diminution ≥2, avec un délai médian jusqu'à la MCID de 30 jours, et une amélioration moyenne de 4,6 points sur l'échelle MG-ADL a été observée. BRIUMVI par voie sous-cutanée a été généralement bien toléré, avec un profil de sécurité apparemment cohérent avec le profil de sécurité établi de BRIUMVI par voie intraveineuse chez les patients atteints de sclérose en plaques.

L'essai de phase 2 recrutera environ 120 patients. Tous les patients recevront d'abord un cycle d'induction unique d'efgartigimod, consistant en quatre perfusions hebdomadaires. Les patients qui obtiennent une réponse clinique, définie comme une amélioration d'au moins 2 points du score MG-ADL, seront ensuite randomisés 1:1 pour recevoir soit BRIUMVI, soit un placebo pendant une période contrôlée randomisée de 24 semaines. Le critère principal est le délai avant aggravation clinique, définie comme une augmentation ≥2 points du score MG-ADL par rapport au départ ou une crise myasthénique nécessitant une hospitalisation. Après la période randomisée, tous les patients pourront entrer dans une extension ouverte de 72 semaines. L'étude utilisera initialement le schéma posologique intraveineux approuvé de BRIUMVI, l'administration sous-cutanée étant intégrée ultérieurement.

Les données à long terme de l'extension ouverte des études de phase 3 ULTIMATE I et II, publiées dans JAMA Neurology, ont montré qu'au cours de la 5e année de traitement par BRIUMVI, le taux annualisé de rechutes était de 0,020, soit l'équivalent d'une rechute tous les 50 ans de traitement par patient. Le profil de sécurité global est resté cohérent sur cinq ans de traitement continu, sans nouveau signal de sécurité. L'analyse a inclus plus de 3 600 années-participants d'exposition à l'ublituximab, avec plus de 85 % des participants éligibles inscrits dans l'extension et plus de 70 % restant sous traitement à l'année 5.

TG Therapeutics a également annoncé son calendrier de présentations de données au congrès annuel 2026 de l'American Academy of Neurology (AAN), qui se tiendra du 18 au 22 avril 2026 à Chicago. Les présentations mettront en lumière l'expérience clinique réelle d'ENABLE, la première étude observationnelle de phase 4 chez des patients atteints de sclérose en plaques récurrente initiant l'ublituximab, ainsi que les mises à jour sur la sécurité et la tolérabilité de l'étude ENHANCE portant sur un schéma posologique modifié d'ublituximab.

BRIUMVI est un anticorps monoclonal novateur qui cible un épitope unique sur les lymphocytes B exprimant le CD20. Il est conçu pour ne pas contenir certaines molécules de sucre normalement exprimées sur l'anticorps, un processus appelé glyco-ingénierie, ce qui permet une déplétion efficace des lymphocytes B à faibles doses. BRIUMVI est indiqué aux États-Unis pour le traitement des adultes atteints de formes récurrentes de sclérose en plaques, y compris le syndrome cliniquement isolé, la maladie récurrente-rémittente et la maladie progressive secondaire active. La myasthénie grave est une maladie neuromusculaire auto-immune chronique caractérisée par une faiblesse musculaire et une fatigue causées par des auto-anticorps ciblant la jonction neuromusculaire.