TG Therapeutics relata dados positivos de Fase 1 em MG, inicia estudo de Fase 2 e publica dados de cinco anos do BRIUMVI

A TG Therapeutics, Inc. anunciou dados topline positivos de Fase 1 para o BRIUMVI subcutâneo (ublituximab-xiiy) em pacientes com miastenia gravis (MG) e o início de um estudo de Fase 2 com potencial para registro, além de divulgar a publicação de dados de eficácia de cinco anos do BRIUMVI na esclerose múltipla recorrente no JAMA Neurology.

Na coorte de MG da Fase 1, 11 pacientes com MG e anticorpos anti-AChR positivos receberam BRIUMVI subcutâneo. Na Semana 24, 82% dos pacientes alcançaram a Diferença Mínima Clinicamente Importante (MCID) no MG-ADL, definida como uma redução de ≥2, com tempo mediano até o MCID de 30 dias, e observou-se uma melhora média de 4,6 pontos no MG-ADL. O BRIUMVI subcutâneo foi geralmente bem tolerado, com perfil de segurança aparentemente consistente com o perfil de segurança estabelecido do BRIUMVI IV em pacientes com esclerose múltipla.

O estudo de Fase 2 inscreverá aproximadamente 120 pacientes. Todos os pacientes receberão inicialmente um único ciclo de indução com efgartigimod, composto por quatro infusões semanais. Os pacientes que alcançarem resposta clínica, definida como melhora de pelo menos 2 pontos no escore MG-ADL, serão então randomizados 1:1 para receber BRIUMVI ou placebo durante um período controlado randomizado de 24 semanas. O desfecho primário é o tempo até a piora clínica, definida como um aumento de ≥2 pontos no escore MG-ADL em relação ao basal ou uma crise miastênica que exija hospitalização. Após o período randomizado, todos os pacientes poderão entrar em uma extensão aberta de 72 semanas. O estudo utilizará inicialmente o regime de doses intravenosas aprovado do BRIUMVI, com a administração subcutânea incorporada posteriormente.

Dados de longo prazo da extensão aberta dos estudos de Fase 3 ULTIMATE I e II, publicados no JAMA Neurology, mostraram que, durante o ano 5 de tratamento com BRIUMVI, a taxa anualizada de recaídas foi de 0,020, equivalente a uma recaída a cada 50 anos de tratamento do paciente. O perfil geral de segurança permaneceu consistente ao longo de cinco anos de tratamento contínuo, sem novos sinais de segurança. A análise incluiu mais de 3.600 participantes-anos de exposição ao ublituximab, com mais de 85% dos participantes elegíveis inscritos na extensão e mais de 70% permanecendo em tratamento no Ano 5.

A TG Therapeutics também anunciou sua programação de apresentações de dados na reunião anual de 2026 da Academia Americana de Neurologia (AAN), que será realizada de 18 a 22 de abril de 2026, em Chicago. As apresentações destacarão a experiência clínica do mundo real do ENABLE, o primeiro estudo observacional de Fase 4 para pacientes com esclerose múltipla recorrente que iniciam o ublituximab, e atualizações de segurança e tolerabilidade do estudo ENHANCE, sobre um regime de doses modificado do ublituximab.

O BRIUMVI é um anticorpo monoclonal inovador que tem como alvo um epítopo único nos linfócitos B que expressam CD20. Ele foi projetado para não apresentar certas moléculas de açúcar normalmente expressas no anticorpo, um processo chamado de glicoengenharia, que permite uma depleção eficiente de linfócitos B em doses baixas. O BRIUMVI é indicado nos EUA para o tratamento de adultos com formas recorrentes de esclerose múltipla, incluindo síndrome clinicamente isolada, doença surto-remissiva e doença progressiva secundária ativa. A miastenia gravis é uma doença neuromuscular autoimune crônica caracterizada por fraqueza muscular e fadiga causadas por autoanticorpos que atacam a junção neuromuscular.