TG Therapeutics, 중증근무력증 대상 BRIUMVI 1상 긍정적 데이터 보고…2상 시험 개시 및 5년 데이터 발표

TG Therapeutics, Inc.는 중증근무력증(MG) 환자를 대상으로 한 피하주사 BRIUMVI(ublituximab-xiiy)의 1상 임상시험에서 긍정적인 톱라인 데이터를 보고하고, 등록을 목표로 하는 잠재적 2상 임상시험을 개시했다고 발표했다. 또한 재발형 다발성 경화증에서 BRIUMVI의 5년 효능 데이터가 JAMA Neurology에 게재되었다고 보고했다.

1상 MG 코호트에서 AChR 항체 양성 MG 환자 11명이 피하주사 BRIUMVI를 투여받았다. 24주차에 환자의 82%가 MG-ADL에서 최소 임상적으로 중요한 차이(MCID, ≥2점 감소로 정의)를 달성했으며, MCID 달성까지의 중앙값은 30일이었다. 또한 MG-ADL에서 평균 4.6점 개선이 관찰되었다. 피하주사 BRIUMVI는 전반적으로 내약성이 우수했으며, 안전성 프로파일은 다발성 경화증 환자에서 확립된 정맥주사 BRIUMVI의 안전성 프로파일과 일치하는 것으로 나타났다.

2상 임상시험에는 약 120명의 환자가 등록될 예정이다. 모든 환자는 먼저 4주간의 주 1회 주입으로 구성된 1회의 efgartigimod 유도 요법을 받게 된다. 이후 MG-ADL 점수가 최소 2점 이상 개선된 임상 반응을 보인 환자들은 24주 무작위 대조 기간 동안 BRIUMVI 또는 위약을 1:1로 무작위 배정받는다. 1차 평가변수는 기준치 대비 MG-ADL 점수가 2점 이상 증가하거나 입원이 필요한 근무력 위기가 발생하는 경우로 정의되는 임상 악화까지의 시간이다. 무작위 배정 기간이 끝난 후 모든 환자는 72주 공개 연장 연구에 참여할 수 있다. 연구는 초기에 승인된 정맥주사 BRIUMVI 투여 요법을 사용하며, 이후 피하주사 투여가 통합될 예정이다.

3상 ULTIMATE I 및 II 연구의 공개 연장 연구에서 얻은 장기 데이터가 JAMA Neurology에 게재되었다. 이 데이터에 따르면 BRIUMVI 투여 5년차의 연간 재발률은 0.020이었으며, 이는 환자 50년 동안 1회의 재발에 해당한다. 5년간 지속적인 치료 동안 전반적인 안전성 프로파일은 일관되게 유지되었으며 새로운 안전성 신호는 나타나지 않았다. 이 분석에는 3,600년 이상의 ublituximab 노출 환자-년(participant-years)이 포함되었으며, 적격 참가자의 85% 이상이 연장 연구에 등록했고 5년차에 70% 이상이 치료를 유지했다.

TG Therapeutics는 2026년 4월 18~22일 시카고에서 열리는 American Academy of Neurology(AAN) 2026 연례 학술대회에서의 데이터 발표 일정도 공개했다. 발표에서는 ublituximab 투여를 시작하는 재발형 다발성 경화증 환자를 대상으로 한 최초의 4상 관찰 연구인 ENABLE의 실제 임상 경험과, 수정된 ublituximab 투여 요법을 평가한 ENHANCE 연구의 안전성 및 내약성 업데이트가 강조될 예정이다.

BRIUMVI는 CD20을 발현하는 B세포의 고유 에피토프를 표적으로 하는 새로운 단일클론 항체다. 이 항체는 항체에 정상적으로 발현되는 특정 당 분자를 제거하도록 설계되었으며, 이러한 과정을 당공학(glycoengineering)이라고 한다. 이를 통해 저용량에서도 효과적인 B세포 고갈이 가능하다. BRIUMVI는 미국에서 임상적으로 단독 증후군, 재발완화형, 활동성 이차 진행형을 포함한 재발형 다발성 경화증 성인 환자의 치료제로 승인되었다. 중증근무력증은 신경근 접합부를 표적으로 하는 자가항체로 인해 근육 약화와 피로가 나타나는 만성 자가면역 신경근 질환이다.