FDA批准Telomir-Zn的IND申请，用于晚期或转移性三阴性乳腺癌
FDA已批准Telomir Pharmaceuticals的Telomir-Zn在晚期或转移性三阴性乳腺癌中的IND申请。该公司计划于2026年上半年启动首次人体1/2期试验。
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Telomir Pharmaceuticals的在研新药（IND）申请，允许其领先的小分子候选药物Telomir-Zn用于治疗晚期或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）患者。该公司计划于2026年上半年启动首次人体1/2期临床试验，并由美国一家领先的学术医疗中心牵头。
FDA的批准基于对完整IND申报资料的审评，其中包括药理学、毒理学、生产数据以及该公司的首次人体1/2期临床研究方案（TELO-001）。IND申报资料得到了已完成的IND支持性研究的支持，包括证明全身暴露的药代动力学数据，以及显示在三阴性乳腺癌模型中具有活性的临床前数据。
计划中的1/2期试验（TELO-001）是一项首次人体、多中心、开放标签研究，旨在评估Telomir-Zn作为口服单药疗法在既往接受过全身治疗的晚期或转移性TNBC成年患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学及初步抗肿瘤活性。该研究计划入组约76名患者。1期阶段将采用改良的3+3剂量递增设计，以评估安全性、耐受性和剂量限制性毒性，确定最大耐受剂量和推荐的2期剂量，并评估药代动力学、药效学和初步抗肿瘤活性。2期阶段将采用Simon两阶段设计评估初步疗效，主要终点为客观缓解率，次要终点包括缓解持续时间、无进展生存期、总生存期和安全性。
该研究包含一个整合的生物标志物项目，用于评估药效学活性、靶点结合及潜在的疗效预测因素。生物标志物分析将评估表观遗传调控的变化，包括整体DNA甲基化、表观遗传沉默的肿瘤抑制通路基因的重新表达、组蛋白修饰模式，以及端粒动力学和相关表观遗传特征。
Telomir-Zn是一种在研小分子，旨在代表一种靶向调节细胞内金属稳态及下游表观遗传调控的新型治疗方法。与传统细胞毒性化疗、免疫检查点抑制剂、抗体药物偶联物或经典表观遗传药物不同，Telomir-Zn的开发目标是靶向金属依赖性表观遗传脆弱性，这些脆弱性可能促进肿瘤进展、治疗耐药、基因组不稳定以及癌症相关衰老生物学。临床前研究表明，Telomir-Zn可改变细胞内铁和锌的平衡，调节铁依赖性染色质重塑酶，并影响与肿瘤生物学、基因组稳定性和细胞衰老相关的基因表达和细胞通路。
Telomir Pharmaceuticals是一家临床阶段生物技术公司，开发靶向癌症和年龄相关疾病表观遗传及代谢驱动因素的小分子疗法。该公司在NASDAQ交易所上市，股票代码为TELO。截至报告期，其市值为3919万美元，尚未产生收入，且无长期债务。