FDA erteilt IND-Freigabe für Telomir-Zn bei fortgeschrittenem oder metastasiertem triple-negativem Brustkrebs

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat den IND-Antrag (Investigational New Drug) von Telomir Pharmaceuticals für Telomir-Zn, den führenden niedermolekularen Kandidaten des Unternehmens, zur Behandlung von Patienten mit fortgeschrittenem oder metastasiertem triple-negativem Brustkrebs (TNBC) freigegeben. Das Unternehmen plant, in der ersten Jahreshälfte 2026 eine First-in-human-Phase-1/2-Studie zu starten, die an einem führenden US-amerikanischen akademischen Medizinzentrum angesiedelt ist.

Die Freigabe der FDA spiegelt die Prüfung eines umfassenden IND-Antrags wider, der Pharmakologie-, Toxikologie- und Herstellungsdaten sowie das First-in-human-Phase-1/2-Studienprotokoll (TELO-001) des Unternehmens umfasste. Das IND-Paket wurde durch abgeschlossene IND-vorbereitende Studien gestützt, darunter pharmakokinetische Daten, die die systemische Exposition belegen, sowie präklinische Daten, die eine Aktivität in Modellen des triple-negativen Brustkrebses zeigen.

Bei der geplanten Phase-1/2-Studie (TELO-001) handelt es sich um eine First-in-human-, multizentrische, offene Studie, die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und vorläufige Antitumoraktivität von Telomir-Zn als orale Monotherapie bei erwachsenen Patienten mit fortgeschrittenem oder metastasiertem TNBC evaluieren soll, die zuvor eine systemische Therapie erhalten haben. Die Studie plant die Aufnahme von etwa 76 Patienten. Phase 1 wird ein modifiziertes 3+3-Dosissteigerungsdesign verwenden, um Sicherheit, Verträglichkeit und dosislimitierende Toxizitäten zu bewerten, die maximal verträgliche Dosis und die empfohlene Phase-2-Dosis zu bestimmen sowie Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und vorläufige Antitumoraktivität zu beurteilen. Phase 2 wird das zweistufige Design nach Simon verwenden, um die vorläufige Wirksamkeit zu bewerten, wobei die objektive Ansprechrate der primäre Endpunkt ist und Ansprechdauer, progressionsfreies Überleben, Gesamtüberleben und Sicherheit sekundäre Endpunkte sind.

Die Studie umfasst ein integriertes Biomarkerprogramm zur Bewertung der pharmakodynamischen Aktivität, des Target-Engagements und potenzieller Prädiktoren für das Ansprechen. Biomarkeranalysen werden Veränderungen der epigenetischen Regulation untersuchen, darunter die globale DNA-Methylierung, die Re-Expression epigenetisch stillgelegter Tumorsuppressorwege sowie Histonmodifikationsmuster, ebenso wie Telomerdynamik und damit verbundene epigenetische Signaturen.

Telomir-Zn ist ein investigationales niedermolekulares Molekül, das einen neuartigen therapeutischen Ansatz darstellen soll, der auf die Modulation der intrazellulären Metallhomöostase und der nachgeschalteten epigenetischen Regulation abzielt. Anders als konventionelle zytotoxische Chemotherapie, Immun-Checkpoint-Inhibition, Antikörper-Wirkstoff-Konjugate oder klassische epigenetische Medikamente wird Telomir-Zn entwickelt, um metallabhängige epigenetische Schwachstellen zu adressieren, die zu Tumorprogression, Therapieresistenz, genomischer Instabilität und einer mit Krebs assoziierten Alterungsbiologie beitragen können. Präklinische Studien deuten darauf hin, dass Telomir-Zn das intrazelluläre Eisen- und Zinkgleichgewicht verändert, eisenabhängige chromatinregulierende Enzyme moduliert und die Genexpression sowie zelluläre Signalwege beeinflusst, die mit Tumorbiologie, genomischer Stabilität und zellulärer Alterung assoziiert sind.

Telomir Pharmaceuticals ist ein biotechnologisches Unternehmen in der klinischen Entwicklungsphase, das niedermolekulare Therapeutika entwickelt, die auf epigenetische und metabolische Treiber von Krebs und altersbedingten Erkrankungen abzielen. Das Unternehmen ist an der NASDAQ unter dem Tickersymbol TELO notiert. Zum Ende des Berichtszeitraums belief sich die Marktkapitalisierung auf 39,19 Millionen US-Dollar; das Unternehmen hatte noch keine Einnahmen erzielt und wies keine langfristigen Schulden auf.