FDA, 진행성·전이성 삼중음성 유방암 치료제 Telomir-Zn 임상 IND 승인

미국 식품의약국(FDA)이 Telomir Pharmaceuticals의 선도 소분자 후보물질 Telomir-Zn에 대한 임상시험 신약(IND) 신청을 진행성 또는 전이성 삼중 음성 유방암(TNBC) 환자 치료용으로 승인했다. 회사는 2026년 상반기에 미국 내 주요 학술 의료기관을 중심으로 최초 인체 대상 임상 1/2상 시험을 시작할 계획이다.

FDA의 승인은 약리학, 독성학, 제조 데이터, 그리고 회사의 최초 인체 대상 임상 1/2상 시험 프로토콜(TELO-001)을 포함한 포괄적인 IND 제출 자료에 대한 검토 결과를 반영한다. IND 패키지는 전신 노출을 입증하는 약동학 데이터와 삼중 음성 유방암 모델에서 활성을 나타내는 전임상 데이터를 포함한 완료된 IND 지원 연구에 의해 뒷받침되었다.

계획된 임상 1/2상 시험(TELO-001)은 사전 전신 치료를 받은 진행성 또는 전이성 TNBC 성인 환자에서 Telomir-Zn 경구 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 예비 항종양 활성을 평가하도록 설계된 최초 인체 대상, 다기관, 공개 라벨 연구이다. 이 연구는 약 76명의 환자를 등록할 계획이다. 1상은 수정된 3+3 용량 증량 설계를 사용하여 안전성, 내약성 및 용량 제한 독성을 평가하고, 최대 내약 용량과 권장 2상 용량을 결정하며, 약동학, 약력학 및 예비 항종양 활성을 평가한다. 2상은 Simon 2단계 설계를 사용하여 예비 효능을 평가하며, 1차 평가변수는 객관적 반응률, 2차 평가변수는 반응 지속 기간, 무진행 생존기간, 전체 생존기간 및 안전성이다.

이 연구에는 약력학적 활성, 표적 결합 및 잠재적 반응 예측인자를 평가하기 위한 통합 바이오마커 프로그램이 포함된다. 바이오마커 분석은 전체 DNA 메틸화, 후성유전학적으로 침묵된 종양 억제 유전자 경로의 유전자 재발현, 히스톤 변형 패턴을 포함한 후성유전학적 조절의 변화와 텔로미어 동태 및 관련 후성유전학적 시그니처를 평가한다.

Telomir-Zn은 세포 내 금속 항상성 및 하위 후성유전학적 조절의 조절을 표적으로 하는 새로운 치료 접근법을 대표하도록 설계된 조사용 소분자이다. 기존의 세포독성 화학요법, 면역관문억제제, 항체-약물 접합체 또는 고전적 후성유전학 약물과 달리 Telomir-Zn은 종양 진행, 치료 저항성, 유전체 불안정성 및 암 관련 노화 생물학에 기여할 수 있는 금속 의존성 후성유전학적 취약성을 표적으로 개발되고 있다. 전임상 연구에 따르면 Telomir-Zn은 세포 내 철과 아연 균형을 변화시키고, 철 의존성 염색질 조절 효소를 조절하며, 종양 생물학, 유전체 안정성 및 세포 노화와 관련된 유전자 발현과 세포 경로에 영향을 미친다.

Telomir Pharmaceuticals는 암 및 노화 관련 질환의 후성유전학적 및 대사적 동인을 표적으로 하는 소분자 치료제를 개발하는 임상 단계 생명공학 기업이다. 이 회사는 NASDAQ 거래소에 티커 심볼 TELO로 상장되어 있다. 보고 기간 기준으로 시가총액은 3,919만 달러였으며, 아직 매출이 발생하지 않았고 장기 부채도 없었다.