Tandem 2026聚焦CAR-T、移植与支持治疗进展
2026年Tandem Meetings公布了CAR-T、异基因移植和支持治疗方面的新数据。亮点包括EB-103、KITE-753、Orca-T和NXC-201的早期疗效信号，以及lisocabtagene maraleucel的心血管安全性比较数据。
Title：Tandem 2026聚焦CAR-T、移植与支持治疗进展
Label：Tandem 2026 细胞治疗进展
Summary：2026年Tandem Meetings公布了CAR-T、异基因移植和支持治疗方面的新数据。亮点包括EB-103、KITE-753、Orca-T和NXC-201的早期疗效信号，以及lisocabtagene maraleucel的心血管安全性比较数据。
Highlights：
- 在推荐剂量下，EB-103实现了100%的总缓解率和100%的完全缓解率，且仅出现1/2级细胞因子释放综合征。
- 在推荐剂量下，KITE-753在既往未接受过CAR-T治疗的患者中取得了86%的总缓解率和79%的完全缓解率，且未出现3级或以上CRS或ICANS。
- Orca-T在中位随访14个月后，使18例可评估患者全部实现无病生存和总生存。
- CARTiAC研究发现，与axicabtagene ciloleucel相比，lisocabtagene maraleucel在30天内发生心血管事件的风险更低。
- 在复发性或难治性AL淀粉样变性中，接受NXC-201治疗的23例患者中有21例达到完全缓解或非常好的部分缓解。
Content： 2026年2月4日至7日在盐湖城举行的2026 Tandem Meetings重点展示了移植和细胞治疗领域的进展。研究人员和临床医生分享了白血病、淋巴瘤、骨髓增生异常综合征以及轻链型淀粉样变性方面的最新进展，包括临床试验结果、登记研究分析和安全性比较数据。
在最新公布的重要数据中，EB-103在推荐剂量水平的可评估患者中取得了100%的总缓解率和100%的完全缓解率，同时仅观察到1/2级细胞因子释放综合征。放在更广泛的可评估队列中看，所有达到完全缓解的患者在数据截止时仍处于缓解状态，其中部分患者的缓解持续时间已超过1年。入组人群的中位年龄为67岁，其中相当一部分患者年龄在75岁或以上；所有接受单采（apheresis）的患者均成功完成制备。
在一项1期研究中，KITE-753在接受推荐剂量治疗且既往未接受过CAR-T治疗的患者中取得了86%的总缓解率和79%的完全缓解率；在已报告的队列中，未出现3级或以上细胞因子释放综合征，也未出现3级或以上免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）事件。所有达到完全缓解的患者在第3个月时仍维持完全缓解，首次应答的中位时间为29天，从白细胞单采到制剂交付的中位时间为13天。
Orca-T在高危B细胞急性淋巴细胞白血病中的一项1期试验显示，在中位随访14个月后，18例可评估患者全部实现无病生存和总生存，且未发生移植物失败、显著移植物抗宿主病或严重CAR介导毒性。
研究人员还报告称，在大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤中，对于合并心脏疾病的老年患者，lisocabtagene maraleucel相比tisagenlecleucel和axicabtagene ciloleucel可能具有更有利的心血管安全性特征。CARTiAC研究发现，与axicabtagene ciloleucel相比，lisocabtagene maraleucel在30天内发生心血管事件的风险更低（比值比0.29，95% CI 0.08-0.74；p<0.001）；而tisagenlecleucel与axicabtagene ciloleucel之间在统计学上相当（比值比1.67；p=0.07）。在874名成人患者中，大多数接受了axicabtagene ciloleucel治疗，且三分之二至少具有1项心血管危险因素。
一项实验性BCMA靶向CAR T细胞疗法NXC-201被报道可安全用于复发性或难治性AL淀粉样变性患者，并使所有接受治疗的患者获得快速且深入的血液学应答。在此前接受过bortezomib和抗CD38抗体治疗的23例患者中，21例达到完全缓解或非常好的部分缓解，其中5例随访超过1年的患者仍维持完全缓解。器官应答包括3例患者心脏改善、2例患者肾脏应答和1例患者肝脏应答；18例患者出现1级或2级细胞因子释放综合征，中位持续时间为1天；未报告4级或以上毒性。另有1例患者在治疗后6个月因透析导管感染死亡，被认为与研究药物无关。
关于异基因造血细胞移植的登记数据表明，因骨髓增生异常综合征或骨髓增殖性肿瘤接受allo-HCT的患者通常年龄更大、体能状态更差，而且MDS/MPN可独立预测更差的总生存和无复发生存结局。
关于lisocabtagene maraleucel在年轻复发性或难治性大B细胞淋巴瘤患者中的数据表明，在年龄小于50岁的患者中，该疗法在真实世界和临床试验环境下均产生了持久应答，其结果与总体人群的结局相当。
会议还纳入了有关在自体造血干细胞移植前，为老年多发性骨髓瘤患者确定安全有效melphalan剂量的研究，以及聚焦于接受移植患者需求评估与导航项目的支持治疗研究。