瑞士医疗产品监督管理局批准三种罕见病孤儿药：Breyanzi、Alhemo和Ekterly

瑞士医疗产品监督管理局（Swissmedic）近期批准了三种不同的孤儿药，用于治疗罕见的危及生命的疾病。这些监管决定涵盖了CAR-T细胞疗法Breyanzi的适应症扩展、血友病治疗药物Alhemo的适应症扩展，以及遗传性血管性水肿治疗药物Ekterly的首次批准。

瑞士监管机构于2026年2月19日批准了Breyanzi（活性成分：lisocabtagene maraleucel）的适应症扩展。该产品现已获批用于治疗既往接受过至少两线系统治疗（包括BTK抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成年患者。MCL是一种罕见且具有侵袭性的淋巴结癌症。Breyanzi是一种CD19靶向的CAR-T细胞疗法，利用经过基因修饰的患者自身T细胞。其疗效在TRANSCEND-MCL研究中得到证实，该研究纳入了88名成年患者。研究发现，大多数患者对治疗有反应，其中很大一部分患者达到了完全缓解。最常见的副作用包括细胞因子释放综合征、血细胞减少、疲劳和头痛。Breyanzi于2022年2月首次在瑞士获批，并于2025年6月针对滤泡性淋巴瘤进行了适应症扩展。

Alhemo（活性成分：concizumab）的适应症扩展于2025年12月15日获得批准。Alhemo是一种皮下注射剂，用于预防或减少无抑制物的重度血友病A成人和12岁及以上青少年，以及无抑制物的中重度血友病B成人和青少年的出血。该药物通过阻断一种天然因子来激活凝血功能，从而克服因子缺乏。一项临床研究表明，与需要时治疗而非预防性治疗相比，预防性使用Alhemo显著减少了自发性和意外相关出血。最常见的不良反应是注射部位反应，严重副作用包括过敏反应和血栓。Alhemo最初于2023年8月获批用于有抑制物的血友病患者。

Ekterly（活性成分：sebetralstat）于2025年9月17日获批，用于治疗12岁及以上成人和青少年遗传性血管性水肿（HAE）的急性发作。HAE是一种罕见的遗传性疾病，可导致疼痛性、可能危及生命的肿胀。口服片剂含有sebetralstat，可阻断血浆激肽释放酶活性，减少缓激肽的形成并阻止发作进展。该批准是Access Consortium联合倡议的一部分，涉及与澳大利亚、新加坡和英国监管机构的协作评估。

由于这三种药品均用于治疗罕见的、危及生命的疾病，因此均被指定为孤儿药。Swissmedic于2022年首次批准Breyanzi，而Alhemo于2023年获得首次批准。Ekterly则为瑞士的HAE患者提供了一种新的治疗选择。