Swissmedic autorise trois médicaments orphelins pour les maladies rares : Breyanzi, Alhemo et Ekterly

Swissmedic a récemment autorisé trois médicaments orphelins distincts pour le traitement de maladies rares et potentiellement mortelles. Les décisions réglementaires englobent une extension d'indication pour la thérapie par cellules CAR-T Breyanzi, une indication élargie pour le traitement de l'hémophilie Alhemo et l'autorisation initiale de la thérapie pour l'œdème angio-héréditaire Ekterly.

L'agence suisse a autorisé une extension d'indication pour Breyanzi (substance active : lisocabtagène maraleucel) le 19 février 2026. Le produit est désormais approuvé pour le traitement des adultes atteints d'un lymphome à cellules du manteau (LCM) récidivant ou réfractaire ayant reçu au moins deux lignes de thérapie systémique préalables, incluant un inhibiteur de BTK. Le LCM est un cancer rare et agressif des ganglions lymphatiques. Breyanzi est une thérapie par cellules CAR-T dirigée contre CD19 utilisant des cellules T génétiquement modifiées provenant du patient. L'efficacité a été démontrée dans l'étude TRANSCEND-MCL, incluant 88 adultes. L'étude a révélé que la majorité des patients ont répondu au traitement, avec une grande proportion atteignant une rémission complète. Les effets secondaires les plus courants comprennent le syndrome de libération de cytokines, la réduction des globules sanguins, la fatigue et les maux de tête. Breyanzi a été initialement autorisé en Suisse en février 2022 et avait bénéficié d'une précédente extension pour le lymphome folliculaire en juin 2025.

Une extension d'indication pour Alhemo (substance active : concizumab) a été autorisée le 15 décembre 2025. Alhemo est une injection sous-cutanée pour prévenir ou réduire les saignements chez les adultes et adolescents de 12 ans et plus atteints d'hémophilie A sévère sans inhibiteurs ou d'hémophilie B modérée à sévère sans inhibiteurs. Le médicament agit en bloquant un facteur naturel pour activer la coagulation sanguine malgré les déficits en facteurs. Une étude clinique a montré que l'utilisation prophylactique d'Alhemo réduisait de manière significative les saignements spontanés et liés aux accidents par rapport au traitement selon les besoins sans prophylaxie. L'effet indésirable le plus courant est les réactions au site d'injection, les effets secondaires graves comprenant les réactions allergiques et les caillots sanguins. Alhemo avait été initialement autorisé en août 2023 pour les patients hémophiles avec inhibiteurs.

Ekterly (substance active : sebetraltat) a été autorisé le 17 septembre 2025 pour le traitement des crises aiguës d'œdème angio-héréditaire (OAH) chez les adultes et adolescents de 12 ans et plus. L'OAH est une maladie héréditaire rare provoquant des gonflements douloureux et potentiellement mortels. Les comprimés oraux contiennent du sebetraltat, qui bloque l'activité de la plasma kallikréine pour réduire la formation de bradykinine et arrêter la progression de la crise. L'autorisation a été réalisée dans le cadre de l'initiative conjointe de l'Access Consortium, impliquant une évaluation collaborative avec les autorités réglementaires d'Australie, de Singapour et du Royaume-Uni.

Les trois produits pharmaceutiques ont été désignés comme médicaments orphelins en raison de leur utilisation pour le traitement d'affections rares et potentiellement mortelles. Swissmedic a initialement autorisé Breyanzi en 2022, tandis qu'Alhemo a reçu son autorisation initiale en 2023. Ekterly représente une nouvelle option thérapeutique pour les patients atteints d'OAH en Suisse.