Swissmedic、3種のオーファン薬を承認：Breyanzi、Alhemo、Ekterly

Swissmedicは最近、稀少で生命を脅かす疾患の治療のため、3種の別々のオーファン薬を承認した。規制決定には、CAR-T細胞療法 Breyanziの適応拡大、血友病治療 Alhemoの適応拡大、および遺伝性血管性浮腫治療 Ekterlyの初回承認が含まれる。

スイス機関は2026年2月19日に Breyanzi（有効成分：lisocabtagene maraleucel）の適応拡大を承認した。この製品は、BTK阻害薬を含む2系統以上の既往の全身療法を受けた、再発性または治療抵抗性 mantle cell lymphoma (MCL) の成人の治療に承認された。MCLは希少で侵襲性の高いリンパ節がんである。Breyanziは、患者から得た遺伝子改変T細胞を使用するCD19指向性CAR-T細胞療法である。有効性は88名の成人を対象としたTRANSCEND-MCL試験で実証された。本試験では、大多数の患者が治療に反応し、多くの患者が完全寛解を達成した。最も一般的な副作用はサイトカイン放出症候群、血球減少、疲労、頭痛である。Breyanziはスイスで2022年2月に初めて承認され、2025年6月にfollicular lymphomaに対する適応拡大が行われていた。

Alhemo（有効成分：concizumab）の適応拡大は2025年12月15日に承認された。Alhemoは、インヒビターのない重度血友病Aまたは中等度から重度のインヒビターのない血友病Bの成人および12歳以上の10代患者において、出血を予防または軽減するための皮下注射薬である。この薬剤は、凝固因子欠損状態でも血液凝固を活性化する自然因子を遮断することによって作用する。臨床試験では、予防的使用によるAlhemoは、予防なしの必要に応じた治療と比較して、自発的および事故関連の出血を有意に減少させた。最も一般的な有害反応は注射部位反応であり、重篤な副作用にはアレルギー反応および血栓が含まれる。Alhemoは2023年8月にインヒビターを有する血友病患者に対して初めて承認されていた。

Ekterly（有効成分：sebetralstat）は2025年9月17に、成人および12歳以上の10代患者の遺伝性血管性浮腫 (HAE) の急性発作を治療するために承認された。HAEは、痛みを伴い、潜在的に生命を脅かす腫脹を引き起こす希少な遺伝性疾患である。経口錠にはsebetralstatが含有されており、プラスマカリクレイン活性を遮断してブラジキニン生成を減少させ、発作の進行を停止する。承認は、オーストラリア、シンガポール、および英国の規制当局との共同評価を含む Access Consortium 共同イニシアチブの一環として行われた。

全3製品は、希少で生命を脅かす疾患の治療に使用されるため、オーファン薬として指定された。SwissmedicはBreyanziを2022年に初めて承認し、Alhemoは2023年に初めて承認された。EkterlyはスイスのHAE患者に対する新しい治療選択肢を提供する。