Swissmedic genehmigt drei Orphan Drugs für seltene Erkrankungen: Breyanzi, Alhemo und Ekterly
Swissmedic hat drei Orphan Drugs für seltene Erkrankungen zugelassen: Breyanzi für Mantelzell-Lymphom, Alhemo für Hämophilie A und B sowie Ekterly für hereditäres Angioödem. Die Entscheidungen umfassen eine neue Indikationserweiterung für Breyanzi, eine erweiterte Indikation für Alhemo und die Erstzulassung von Ekterly im Rahmen einer gemeinsamen internationalen Regulierungsinitiative.
Swissmedic hat kürzlich drei unterschiedliche Orphan Drugs zur Behandlung seltener, lebensbedrohlicher Erkrankungen zugelassen. Die regulatorischen Entscheidungen umfassen eine Indikationserweiterung für die CAR-T-Zelltherapie Breyanzi, eine erweiterte Indikation für die Hämophilie-Behandlung Alhemo sowie die Erstzulassung der Therapie für hereditäres Angioödem Ekterly.
Die Schweizer Behörde genehmigte am 19. Februar 2026 eine Indikationserweiterung für Breyanzi (Wirkstoff: Lisocabtagen Maraleucel). Das Produkt ist nun für die Behandlung von Erwachsenen mit rezidivierendem oder therapierefraktärem Mantellzell-Lymphom (MCL) zugelassen, die mindestens zwei vorangegangene systemische Therapielinien, einschließlich eines BTK-Inhibitors, erhalten haben. MCL ist ein seltenes und aggressives Lymphknotenkarzinom. Breyanzi ist eine CD19-gerichtete CAR-T-Zelltherapie, die genetisch veränderte T-Zellen des Patienten verwendet. Die Wirksamkeit wurde in der TRANSCEND-MCL-Studie belegt, an der 88 Erwachsene teilnahmen. Die Studie ergab, dass die Mehrheit der Patienten auf die Therapie ansprach und ein großer Anteil eine vollständige Remission erzielte. Die häufigsten Nebenwirkungen umfassen ein Zytokinfreisetzungssyndrom, eine verminderte Blutzellzahl, Müdigkeit und Kopfschmerzen. Breyanzi wurde erstmals im Februar 2022 in der Schweiz zugelassen und erhielt im Juni 2025 eine vorherige Erweiterung für follikuläres Lymphom.
Am 15. Dezember 2025 wurde eine Indikationserweiterung für Alhemo (Wirkstoff: Concizumab) genehmigt. Alhemo ist eine subkutane Injektion zur Verhinderung oder Reduzierung von Blutungen bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit schwerer Hämophilie A ohne Inhibitoren oder mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B ohne Inhibitoren. Das Medikament wirkt, indem es einen natürlichen Faktor blockiert, um die Blutgerinnung trotz Faktorenmangel zu aktivieren. Eine klinische Studie zeigte, dass die prophylaktische Anwendung von Alhemo sowohl spontane als auch unfallbedingte Blutungen im Vergleich zu einer Bedarfsbehandlung ohne Prophylaxe signifikant reduzierte. Die häufigste Nebenwirkung sind Injektionsreaktionen an der Applikationsstelle, schwere Nebenwirkungen umfassen allergische Reaktionen und Blutgerinnsel. Alhemo wurde erstmals im August 2023 für Hämophilie-Patienten mit Inhibitoren zugelassen.
Ekterly (Wirkstoff: Sebetralstat) wurde am 17. September 2025 zur Behandlung akuter Attacken des hereditären Angioödems (HAE) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren zugelassen. HAE ist eine seltene vererbte Erkrankung, die schmerzhafte, potenziell lebensbedrohliche Schwellungen verursacht. Die oralen Tabletten enthalten Sebetralstat, das die Plasmakallikrein-Aktivität hemmt, um die Bradykinin-Bildung zu reduzieren und den Attackenverlauf zu stoppen. Die Zulassung erfolgte im Rahmen der Access-Consortium-Initiative, einer gemeinsamen Bewertung mit den Behörden in Australien, Singapur und dem Vereinigten Königreich.
Alle drei Arzneimittel wurden aufgrund ihres Einsatzes zur Behandlung seltener, lebensbedrohlicher Erkrankungen als Orphan Drugs eingestuft. Swissmedic genehmigte Breyanzi erstmals 2022, während Alhemo 2023 seine Erstzulassung erhielt. Ekterly stellt für Schweizer HAE-Patienten eine neue therapeutische Option dar.