Swissmedic Autoriza Três Medicamentos Órfãos para Doenças Raras: Breyanzi, Alhemo e Ekterly

A Swissmedic autorizou recentemente três medicamentos órfãos distintos para o tratamento de doenças raras e potencialmente fatais. As decisões regulatórias abrangem uma extensão de indicação para a terapia celular CAR-T Breyanzi, uma indicação expandida para o tratamento de hemofilia Alhemo e a autorização inicial da terapia para angioedema hereditário Ekterly.

A agência suíça autorizou uma extensão de indicação para o Breyanzi (substância ativa: lisocabtagene maraleucel) em 19 de fevereiro de 2026. O produto agora é aprovado para o tratamento de adultos com linfoma do manto (MCL) recidivante ou refratário que receberam pelo menos duas linhas anteriores de terapia sistêmica, incluindo um inibidor de BTK. O MCL é um câncer de linfonodos raro e agressivo. O Breyanzi é uma terapia celular CAR-T direcionada ao CD19 que utiliza células T geneticamente modificadas do próprio paciente. A eficácia foi demonstrada no estudo TRANSCEND-MCL, que incluiu 88 adultos. O estudo constatou que a maioria dos pacientes respondeu ao tratamento, com uma grande proporção alcançando remissão completa. Os efeitos colaterais mais comuns incluem síndrome de liberação de citocinas, redução das contagens sanguíneas, fadiga e dor de cabeça. O Breyanzi foi autorizado pela primeira vez na Suíça em fevereiro de 2022 e teve uma extensão anterior para linfoma folicular em junho de 2025.

Uma extensão de indicação para o Alhemo (substância ativa: concizumab) foi autorizada em 15 de dezembro de 2025. O Alhemo é uma injeção subcutânea para prevenir ou reduzir sangramentos em adultos e adolescentes com 12 anos ou mais com hemofilia A grave sem inibidores ou hemofilia B moderada a grave sem inibidores. O medicamento age bloqueando um fator natural para ativar a coagulação sanguínea, apesar das deficiências de fatores. Um estudo clínico demonstrou que o uso profilático do Alhemo reduziu significativamente tanto os sangramentos espontâneos quanto os relacionados a acidentes, em comparação com o tratamento orientado às necessidades sem profilaxia. O efeito adverso mais comum são reações no local da injeção, com efeitos colaterais graves incluindo reações alérgicas e coágulos sanguíneos. O Alhemo foi autorizado inicialmente em agosto de 2023 para pacientes com hemofilia com inibidores.

O Ekterly (substância ativa: sebetralstat) foi autorizado em 17 de setembro de 2025 para tratar ataques agudos de angioedema hereditário (HAE) em adultos e adolescentes com 12 anos ou mais. O HAE é uma doença hereditária rara que causa inchaços dolorosos e potencialmente fatais. Os comprimidos orais contêm sebetralstat, que bloqueia a atividade da calicreína plasmática para reduzir a formação de bradicinina e interromper a progressão do ataque. A autorização foi feita como parte da iniciativa conjunta do Access Consortium, envolvendo avaliação colaborativa com autoridades regulatórias na Austrália, Cingapura e Reino Unido.

Todos os três produtos medicinais foram designados como medicamentos órfãos devido ao seu uso no tratamento de condições raras e potencialmente fatais. A Swissmedic autorizou o Breyanzi pela primeira vez em 2022, enquanto o Alhemo recebeu sua aprovação inicial em 2023. O Ekterly representa uma nova opção terapêutica para pacientes com HAE na Suíça.