스위스메디크, 희귀질환용 희귀의약품 3종 허가: Breyanzi, Alhemo, Ekterly

스위스메디크가 최근 희귀하고 생명을 위협하는 질환 치료를 위한 희귀의약품 3종을 허가했다. 이번 규제 결정에는 CAR-T 세포 치료제 Breyanzi의 적응증 확장, 혈우병 치료제 Alhemo의 적응증 확대, 유전성 혈관부종 치료제 Ekterly의 최초 허가가 포함된다.

스위스 규제기관은 2026년 2월 19일에 Breyanzi(활성 물질: lisocabtagene maraleucel)의 적응증 확장을 허가했다. 이 제품은 이제 이전에 2회 이상의 전신 요법(其中包括 BTK 억제제)을 받은 재발 또는 불응성 망상세포 림프종(MCL) 성인 환자의 치료에 승인되었다. MCL은 드물고 공격적인 림프절암이다. Breyanzi는 환자의 유전자 변형 T 세포를 사용하는 CD19 표적 CAR-T 세포 치료제이다. 유효성은 88명의 성인을 대상으로 한 TRANSCEND-MCL 연구에서 입증되었다. 연구에 따르면 대부분의 환자가 치료에 반응했으며, 상당수가 완전 관해를 달성했다. 가장 일반적인 부작용에는 사이토카인 방출 증후군, 혈액 세포 감소, 피로, 두통이 있다. Breyanzi는 2022년 2월에 스위스에서 최초로 허가되었으며, 2025년 6월에 여포 림프종에 대한 이전 확장이 있었다.

2025년 12월 15일에 Alhemo(활성 물질: concizumab)의 적응증 확장이 허가되었다. Alhemo는 억제제 없는 중증 혈우병 A 또는 억제제 없는 중등도에서 중증 혈우병 B를 가진 12세 이상 성인 및 청소년 환자에서 출혈 예방 또는 감소를 위한 피하 주사제이다. 이 약물은 인자 결핍에도 불구하고 혈액 응고를 활성화하는 자연 인자를 차단하여 작용한다. 임상 연구에 따르면 Alhemo의 예방적 사용은 예방 없이 필요 지향적 치료와 비교하여 자발적 및 사고 관련 출혈을 유의하게 감소시켰다. 가장 일반적인 부작용은 주사 부위 반응이며, 심각한 부작용에는 알레르기 반응 및 혈전이 있다. Alhemo는 2023년 8월에 억제제를 가진 혈우병 환자를 위해 최초로 허가되었다.

Ekterly(활성 물질: sebetralstat)는 2025년 9월 17일에 12세 이상 성인 및 청소년 환자의 유전성 혈관부종(HAE) 급성 발작 치료를 위해 허가되었다. HAE는 고통스럽고 잠재적으로 생명을 위협하는 부종을 일으키는 희귀 유전 질환이다. 경구 정제에는 혈장 칼리크레인 활성을 차단하여 브라디키닌 형성을 감소시키고 발작 진행을 중단하는 sebetralstat가 포함되어 있다. 이번 허가는 호주, 싱가포르, 영국 규제기관과의 협력 평가를 포함하는 Access Consortium 공동 이니셔티브의 일환으로 이루어졌다.

세 약물 모두 희귀하고 생명을 위협하는 질환 치료에 사용되어 희귀의약품으로 지정되었다. 스위스메디크는 2022년에 Breyanzi를 최초로 허가했으며, Alhemo는 2023년에 최초 승인을 받았다. Ekterly는 스위스 HAE 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공한다.