国会推翻法院裁决，将孤儿药独占期限定于获批适应症
《2026年综合拨款法案》于2月3日生效，将孤儿药7年独占期限定于具体获批用途或适应症，而非覆盖整个指定疾病类别，从而推翻2021年Catalyst案判决并将FDA长期解释写入法律。该法案还延长罕见儿科疾病优先审评代金券项目至2029年9月30日，并要求提高部分仿制药一致性判定的透明度，以加快仿制药审批进程。
国会于2026年2月3日颁布《2026年综合拨款法案》（Consolidated Appropriations Act of 2026），通过将7年的孤儿药（orphan drug）市场独占期限定于具体获批用途或适应症，而非整个疾病类别，从而消除围绕孤儿药独占期范围的不确定性。该立法推翻了2021年的一项联邦法院判决，并将FDA对《孤儿药法》（Orphan Drug Act）的长期解释写入法律。
《孤儿药法》为用于治疗罕见疾病或病症（在美国患者人数少于200,000人）的药物提供7年的市场独占期。在此次修订之前，一旦FDA批准了某个已获得针对某罕见疾病或病症的孤儿药资格认定（orphan designation）的药物申请，法律即禁止FDA在该孤儿药获批后7年内批准其他申办方就“同一种药物用于同一疾病或病症”的申请。
长期以来，FDA将上述法条用语解释为：孤儿药独占期仅阻止就相同已获批用途或适应症批准另一项产品。然而，在Catalyst Pharmaceuticals, Inc. v. Becerra一案中，美国第十一巡回上诉法院认为法条措辞排除了FDA的上述解释，并裁定：Catalyst药物的孤儿药独占期会阻止批准另一家公司药物，用于所有落入该孤儿药指定疾病范围内的适应症。第十一巡回法院在14 F.4th 1299 (11th Cir. 2021)中的判决引发不确定性，并促使出现更多诉讼。
尽管FDA表示将继续在法院命令范围之外适用其既有解释与法规，Catalyst判决仍造成不确定性。FDA同意就Catalyst案所涉特定药物遵从法院命令，但同时宣布其意图“将继续适用其将孤儿药独占期范围与药物获批用途或适应症相挂钩的法规，适用于该命令范围之外的事项”。
《2026年法案》通过规定孤儿药独占期仅阻止批准“同一种药物用于[孤儿药指定]罕见疾病或病症之内的同一已获批用途或适应症”，从而在法律层面支持FDA的立场并终结上述不确定性。国会将法条中“同一疾病或病症”的表述替换为“该等罕见疾病或病症之内的同一已获批用途或适应症”的新表述。国会还明确，该修订适用于所有获得孤儿药资格认定的药物，无论其获得认定或FDA批准的时间早晚。
新近收窄的范围可能为寻求就与原孤儿药不同用途或适应症获批的仿制药企业打开大门。仿制药企业或不再需要考虑发生Catalyst式诉讼的可能性。该澄清可能影响创新药与后续申办方在产品全生命周期规划、适应症策略及诉讼风险评估方面的判断；企业应考虑是否需要重新评估既有的独占期分析或研发管线布局。
《2026年综合拨款法案》还重新授权罕见儿科疾病优先审评代金券（rare pediatric disease priority review voucher）项目。此前，国会已允许该项目在2024年12月20日后对未在该日期前获得罕见儿科疾病指定（rare pediatric disease designation）的产品终止。根据该项目，如果FDA批准申办方针对罕见儿科疾病的合格药物或生物制品申请，申办方将获得一张代金券，随后可用于对另一项产品申请获得优先审评。代金券可出售或转让，且历史上具有显著市场价值，成交价通常在$100至$200 million之间。
除非国会再次采取行动延长该项目授权，否则FDA将无法对2029年9月30日之后获批的产品发放优先审评代金券。拥有罕见儿科疾病研发项目的公司以及潜在投资者应评估优先审评代金券资格如何影响财务策略。
《2026年法案》还要求提高FDA对某些仿制药在“定性与定量一致性”（qualitative and quantitative sameness）判定方面的透明度。对于某些仿制药（通常为外用制剂、注射剂等），FDA要求简略新药申请（abbreviated new drug application）申报者证明其产品在定性与定量上与参比制剂相同。仿制药生产商应关注FDA就这些判定发布的指南以及该机构落实新增透明度要求的其他更新；同时，创新药企业应修订其战略规划，以纳入更早时间点可能面对仿制药申请者竞争的情形。