Swissmedic autoriza tres medicamentos huérfanos para enfermedades raras: Breyanzi, Alhemo y Ekterly

Swissmedic ha autorizado recientemente tres medicamentos huérfanos distintos para el tratamiento de enfermedades raras y potencialmente mortales. Las decisiones regulatorias abarcan una extensión de indicación para la terapia con células CAR-T Breyanzi, una indicación expandida para el tratamiento de la hemofilia Alhemo y la autorización inicial de la terapia para el angioedema hereditario Ekterly.

La agencia suiza autorizó una extensión de indicación para Breyanzi (sustancia activa: lisocabtagene maraleucel) el 19 de febrero de 2026. El producto está ahora aprobado para el tratamiento de adultos con linfoma de células del manto (LCM) recurrente o refractario que han recibido al menos dos líneas previas de terapia sistémica, incluyendo un inhibidor de BTK. El LCM es un cáncer de ganglios linfáticos raro y agresivo. Breyanzi es una terapia con células CAR-T dirigida contra CD19 que utiliza células T genéticamente modificadas del paciente. La eficacia se demostró en el estudio TRANSCEND-MCL, que incluyó a 88 adultos. El estudio encontró que la mayoría de los pacientes respondieron al tratamiento, con una gran proporción logrando remisión completa. Los efectos secundarios más comunes incluyen síndrome de liberación de citoquinas, reducción de recuentos sanguíneos, fatiga y dolor de cabeza. Breyanzi fue autorizado por primera vez en Suiza en febrero de 2022 y tuvo una extensión previa para linfoma folicular en junio de 2025.

Se autorizó una extensión de indicación para Alhemo (sustancia activa: concizumab) el 15 de diciembre de 2025. Alhemo es una inyección subcutánea para prevenir o reducir el sangrado en adultos y adolescentes de 12 años en adelante con hemofilia A grave sin inhibidores o hemofilia B moderada a grave sin inhibidores. El medicamento funciona bloqueando un factor natural para activar la coagulación sanguínea a pesar de las deficiencias de factores. Un estudio clínico demostró que el uso profiláctico de Alhemo redujo significativamente tanto el sangrado espontáneo como el relacionado con accidentes en comparación con el tratamiento orientado a las necesidades sin profilaxis. El efecto adverso más común son las reacciones en el lugar de la inyección, con efectos secundarios graves que incluyen reacciones alérgicas y coágulos sanguíneos. Alhemo fue autorizado inicialmente en agosto de 2023 para pacientes con hemofilia con inhibidores.

Ekterly (sustancia activa: sebetralstat) fue autorizado el 17 de septiembre de 2025 para tratar ataques agudos de angioedema hereditario (HAE) en adultos y adolescentes de 12 años en adelante. El HAE es una enfermedad hereditaria rara que causa hinchazones dolorosas y potencialmente mortales. Los comprimidos orales contienen sebetralstat, que bloquea la actividad de la calicreín plasmática para reducir la formación de bradicinina y detener la progresión del ataque. La autorización se realizó como parte de la iniciativa conjunta del Access Consortium, que involucra una evaluación colaborativa con autoridades regulatorias de Australia, Singapur y el Reino Unido.

Los tres productos medicinales han sido designados como medicamentos huérfanos debido a su uso en el tratamiento de afecciones raras y potencialmente mortales. Swissmedic autorizó por primera vez Breyanzi en 2022, mientras que Alhemo recibió su aprobación inicial en 2023. Ekterly representa una nueva opción terapéutica para los pacientes con HAE en Suiza.