Astellas终止ASP5502干燥综合征试验，Novartis的ianalumab获FDA突破性疗法认定
Astellas终止了用于干燥综合征的ASP5502 1期研究，并表示此举出于业务决策，与安全性或疗效无关。与此同时，Novartis称FDA已授予ianalumab突破性疗法认定，并计划自2026年初起在全球提交上市申请，此前其3期数据表现积极。
Astellas Pharma已终止其用于干燥综合征的ASP5502 1期研究；与此同时，Novartis表示，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予ianalumab用于干燥综合征的突破性疗法认定。ASP5502的取消“是一项业务决定，与研究中观察到的安全性或疗效无关”；而ianalumab此次获得认定，则得到了多项研究积极数据的支持，其中包括重复开展的3期试验。
Astellas表示，这项共纳入116人的研究将完成当前队列，而ASP5502的未来“将在适当时候披露”。该试验分为三部分设计：在健康志愿者中给予ASP5502片剂单次口服给药；在健康志愿者中进行为期两周的每日治疗；以及在干燥综合征患者中进行为期4周的每日给药。
Novartis表示，计划自2026年初起在全球启动ianalumab的监管申报。该公司称，ianalumab是一种全人源单克隆抗体，具有双重作用机制，可通过阻断BAFF-R清除B细胞，并抑制其激活和存活。若获批，ianalumab将成为干燥综合征患者的首个靶向治疗。
在3期NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2试验中，Novartis表示，ianalumab带来了具有临床意义的获益，显示出疾病活动度改善以及患者负担降低。该公司称，在这两项研究中，ianalumab显示出良好的安全性特征，不良事件和严重不良事件的总体发生率与安慰剂相当。
干燥综合征是一种自身免疫性疾病，患者的免疫系统会攻击泪腺和唾液腺，导致眼干和口干。这些主要症状还可能伴有关节、神经、肺及其他器官受累的问题。目前尚无获批用于干燥综合征的靶向治疗，FDA也从未批准过专门用于治疗干燥综合征的药物。
Astellas终止试验之前，已有其他公司放弃了该适应症相关资产。2025年初，Novartis放弃了抗CD40抗体iscalimab，但仍继续推进ianalumab用于干燥综合征及其他自身免疫性疾病的开发。ASP5502是一种靶向STING的小分子抑制剂；STING通路在促进炎症中发挥关键作用，而ASP5502也是临床开发中少数靶向该通路的分子之一。