Astellas、ASP5502のシェーグレン症候群試験を終了 NovartisのianalumabはFDAブレークスルー指定を獲得
Astellasは、シェーグレン症候群を対象としたASP5502の第I相試験を、安全性や有効性ではなく事業上の判断を理由に終了した。一方Novartisは、ianalumabがFDAのBreakthrough Therapy指定を取得したと発表し、良好な第III相データを踏まえて2026年初めから世界で承認申請を開始する計画を示した。
Astellas Pharmaは、シェーグレン症候群に対するASP5502の第I相試験を終了した。一方、Novartisは、米国食品医薬品局（FDA）がシェーグレン病に対するianalumabにBreakthrough Therapy指定を付与したと発表した。ASP5502の中止についてAstellasは「事業上の判断であり、試験で認められた安全性または有効性に関連するものではない」と説明した。一方、ianalumabの指定は、再現性を確認した第III相試験を含む複数の試験の良好なデータに裏付けられたものだとした。
Astellasは、116人が登録された同試験について、現在のコホートは完了まで継続するとしたうえで、ASP5502の今後については「適切な時期に開示する」と述べた。この試験は3部構成で設計されており、健康成人を対象としたASP5502錠の単回経口投与、健康成人を対象とした2週間の1日1回投与、そしてシェーグレン症候群患者を対象とした4週間の1日1回投与で構成されていた。
Novartisは、2026年初めからianalumabについて世界各国で承認申請を開始する計画だとした。同社によると、ianalumabは完全ヒトモノクローナル抗体で、B細胞を枯渇させるとともに、BAFF-R阻害を介してその活性化と生存を抑制する二重の作用機序を有する。承認されれば、ianalumabはシェーグレン病患者に対する初の標的治療となる可能性がある。
第III相NEPTUNUS-1およびNEPTUNUS-2試験で、Novartisは、ianalumabが臨床的に意義のある有益性を示し、疾患活動性の改善と患者負担の軽減をもたらしたと述べた。同社はまた、ianalumabが両試験において、有害事象および重篤な有害事象の全体発現率がプラセボと同程度であり、良好な安全性プロファイルを示したとした。
シェーグレン症候群は、患者の免疫系が涙腺や唾液腺を攻撃する自己免疫疾患で、これによりドライアイや口腔乾燥が生じる。これらの主症状には、関節、神経、肺、その他の臓器に影響する問題を伴うこともある。シェーグレン病に対して承認された標的治療は存在せず、FDAもこれまでシェーグレン症候群の治療を目的に特別に設計された薬剤を承認したことはない。
Astellasによる試験終了は、この適応症で開発資産を断念してきた他社の動きに続くものだ。2025年初め、Novartisは抗CD40抗体iscalimabの開発を断念する一方で、シェーグレン症候群およびその他の自己免疫疾患に対するianalumabの開発は継続している。ASP5502は、炎症促進に重要な役割を果たす経路であるSTINGを阻害する低分子阻害薬であり、この経路を標的とする数少ない臨床開発中の分子の1つである。