Astellas, ASP5502 쇼그렌증후군 시험 중단…Novartis의 ianalumab은 FDA 혁신치료제 지정 획득
Astellas는 쇼그렌증후군에서 ASP5502의 1상 연구를 안전성이나 유효성 문제가 아닌 사업적 판단에 따라 중단했다. 반면 Novartis의 ianalumab은 긍정적인 3상 데이터를 바탕으로 FDA 혁신치료제 지정을 받았으며, 회사는 2026년 초부터 글로벌 허가 신청에 나설 계획이다.
Astellas Pharma는 쇼그렌증후군에 대한 ASP5502의 1상 시험을 중단했으며, Novartis는 미국 식품의약국(FDA)이 쇼그렌병에 대한 ianalumab에 혁신치료제(Breakthrough Therapy) 지정을 부여했다고 밝혔다. ASP5502의 중단은 “사업적 결정이며, 시험에서 관찰된 안전성이나 유효성과는 관련이 없다”고 했고, ianalumab의 지정은 반복된 3상 시험을 포함한 여러 연구의 긍정적 데이터에 의해 뒷받침됐다.
Astellas는 116명이 등록한 이 연구가 현재 코호트를 완료할 것이라고 밝혔으며, ASP5502의 향후 계획은 “적절한 시점에 공개될 것”이라고 했다. 이 시험은 세 부분으로 설계됐다. 건강한 지원자를 대상으로 ASP5502 정제를 단회 경구 투여하는 부분, 건강한 지원자에게 2주간 매일 투여하는 부분, 그리고 쇼그렌증후군 환자에게 이 물질을 4주간 매일 투여하는 부분이다.
Novartis는 2026년 초부터 전 세계적으로 ianalumab의 허가 신청을 제출할 계획이라고 밝혔다. 회사는 ianalumab이 B세포를 고갈시키고 BAFF-R 차단을 통해 이들의 활성화와 생존을 억제하는 이중 작용기전을 가진 완전 인간 단일클론항체라고 설명했다. 허가될 경우 ianalumab은 쇼그렌병 환자를 위한 최초의 표적치료제가 된다.
3상 NEPTUNUS-1 및 NEPTUNUS-2 시험에서, Novartis는 ianalumab이 질병 활성도 개선과 환자 부담 감소를 보여 임상적으로 의미 있는 이점을 제공했다고 밝혔다. 회사는 두 연구 모두에서 ianalumab이 이상반응과 중대한 이상반응의 전체 발생률이 위약과 비슷한 양호한 안전성 프로파일을 나타냈다고 했다.
쇼그렌증후군은 환자의 면역체계가 눈물샘과 침샘을 공격해 안구건조와 구강건조를 유발하는 자가면역질환이다. 이러한 주요 증상은 관절, 신경, 폐 및 기타 장기에 영향을 미치는 문제를 동반할 수도 있다. 쇼그렌병에 사용할 수 있는 승인된 표적치료제는 없으며, FDA는 쇼그렌을 치료하도록 특별히 설계된 약물을 지금까지 한 번도 승인한 적이 없다.
Astellas의 시험 중단은 해당 적응증에서 자산 개발을 포기한 다른 기업들의 뒤를 이은 것이다. 2025년 초 Novartis는 항-CD40 항체 iscalimab 개발을 중단했지만, 쇼그렌 및 다른 자가면역질환에 대한 ianalumab 개발은 계속 추진하고 있다. ASP5502는 염증 촉진에 핵심적 역할을 하는 경로인 STING의 저분자 억제제로, 이 경로를 표적하는 몇 안 되는 임상 단계 물질 중 하나다.