Ray Therapeutics 公司 RTx-015 基因疗法治疗视网膜色素变性获欧洲药品管理局 PRIME 认定

Ray Therapeutics 公司用于治疗视网膜色素变性（RP）的 RTx-015 基因疗法已获得欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）认定。该认定肯定了 RTx-015 在解决严重视网膜变性患者重大未满足医疗需求方面的潜力，并推进了该疗法的监管支持进程。此前，该疗法已于本月早些时候获得美国食品药品监督管理局（FDA）的再生医学先进疗法（RMAT）认定。

Ray Therapeutics 的主导项目 RTx-015 是一种针对 RP 的光遗传学基因疗法。RP 是一种遗传性视网膜疾病，会导致进行性视力丧失和失明。该疗法通过单次玻璃体内注射给药，是一种不依赖基因型的治疗手段，旨在无论基因突变类型如何，均可恢复视觉功能。

RTx-015 的 PRIME 认定是基于一项正在进行的针对晚期 RP 患者的 I/II 期临床试验的初步安全性和有效性数据。该研究报告称，在所有剂量水平下，治疗眼的视觉功能均有改善，这支持了该疗法恢复视力的潜力。

Ray Therapeutics 的光遗传学方法使用一种生物工程改造的光敏蛋白靶向视网膜细胞，旨在恢复视网膜退行性疾病患者的视力。该公司的第二个项目 RTx-021 获得了加州再生医学研究所的支持，靶向双极细胞，用于治疗黄斑疾病，如 Stargardt 病和地理萎缩型年龄相关性黄斑变性。

该公司还宣布任命 Michael Murtagh 为首席监管官。他在监管事务领域拥有超过 20 年的经验，曾领导多项新药临床试验申请（IND）、临床试验申请（CTA）和上市申请，涵盖肿瘤学、心血管疾病、神经病学和先天性代谢缺陷等治疗领域。在加入 Ray Therapeutics 之前，他曾担任 AAVantgarde Bio 的监管事务高级副总裁，并在 Vedere Bio II、Astellas Gene Therapies 和 BioMarin Pharmaceutical 担任过高级监管领导职务。

首席执行官表示，Murtagh 的任命反映了公司持续专注于建立一支具备专业知识的领导团队，以支持光遗传学疗法的发展，为视力丧失患者带来希望。Murtagh 表示，他特别期待为 RTx-015 在视网膜色素变性治疗中确定注册路径，目标是尽快将疗法带给需求高度未得到满足的患者。

RP 是一种遗传性疾病，患者的感光细胞逐渐退化，导致大多数患者完全或近乎完全失明。症状包括夜盲、视野缩小以及最终视力丧失。据估计，全球有超过 50 万人受到 RP 的影响，目前尚无有效的治疗方法。