Ray Therapeutics obtient la désignation PRIME de l'EMA pour sa thérapie génique RTx-015 dans la rétinite pigmentaire

Ray Therapeutics a obtenu la désignation PRIME (priority medicines) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour sa thérapie génique RTx-015 destinée au traitement de la rétinite pigmentaire (RP). Cette désignation reconnaît le potentiel de RTx-015 à répondre à d'importants besoins médicaux non satisfaits chez les patients atteints de dégénérescence rétinienne sévère et renforce le soutien réglementaire de la thérapie, après l'obtention plus tôt ce mois-ci d'une désignation RMAT (regenerative medicine advanced therapy) de la Food and Drug Administration (FDA) américaine.

Le programme principal de Ray Therapeutics, RTx-015, est une thérapie génique optogénétique ciblant la RP, une maladie rétinienne héréditaire qui entraîne une perte progressive de la vision et la cécité. Administrée par une seule injection intravitréenne, cette thérapie indépendante du génotype vise à restaurer la fonction visuelle, quelle que soit la mutation génétique.

La désignation PRIME pour RTx-015 a été accordée sur la base de données préliminaires de sécurité et d'efficacité issues d'un essai clinique de Phase I/II en cours chez des patients atteints de RP avancée. L'étude a rapporté des améliorations de la fonction visuelle dans l'œil traité à tous les niveaux de dose, confirmant le potentiel de la thérapie à restaurer la vision.

L'approche optogénétique de Ray Therapeutics utilise une protéine photosensible bio-ingénierée pour cibler les cellules rétiniennes, visant à restaurer la vision dans les maladies dégénératives de la rétine. Le deuxième programme de la société, RTx-021, est soutenu par le California Institute for Regenerative Medicine et cible les cellules bipolaires pour traiter les maladies maculaires telles que la maladie de Stargardt et la dégénérescence maculaire liée à l'âge avec atrophie géographique.

La société a également annoncé la nomination de Michael Murtagh au poste de Chief Regulatory Officer. Fort de plus de 20 ans d'expérience dans les affaires réglementaires, il a dirigé de multiples demandes de nouveaux médicaments expérimentaux (IND), demandes d'essais cliniques (CTA) et demandes d'autorisation de mise sur le marché dans divers domaines thérapeutiques, notamment l'oncologie, les maladies cardiovasculaires, la neurologie et les erreurs innées du métabolisme. Avant de rejoindre Ray Therapeutics, il était Senior Vice President of Regulatory Affairs chez AAVantgarde Bio et a occupé des postes de direction réglementaire chez Vedere Bio II, Astellas Gene Therapies et BioMarin Pharmaceutical.

Le PDG a déclaré que la nomination de Murtagh reflète la volonté continue de l'entreprise de constituer une équipe de direction dotée de l'expertise nécessaire pour soutenir le développement de thérapies optogénétiques pour les patients souffrant de perte de vision. Murtagh a indiqué être particulièrement enthousiaste à l'idée de définir la voie d'enregistrement de RTx-015 dans la rétinite pigmentaire, avec pour objectif d'apporter des thérapies aux patients dont les besoins sont fortement insatisfaits.

La RP est une maladie génétique dans laquelle les photorécepteurs dégénèrent progressivement, entraînant une cécité complète ou quasi complète chez la plupart des patients. Les symptômes incluent la cécité nocturne, une réduction du champ visuel et une perte éventuelle de l'acuité visuelle. On estime que plus d'un demi-million de personnes sont touchées par la RP dans le monde, et aucun traitement efficace n'est actuellement disponible.