Ray Therapeutics recebe designação PRIME da EMA para terapia gênica RTx-015 na retinose pigmentar

A Ray Therapeutics recebeu a designação PRIME (priority medicines) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para sua terapia gênica RTx-015, voltada ao tratamento da retinose pigmentar (RP). A designação reconhece o potencial do RTx-015 em atender necessidades médicas não supridas em pacientes com degeneração retiniana grave e amplia o suporte regulatório à terapia, após a concessão do status RMAT (regenerative medicine advanced therapy) pela agência regulatória dos Estados Unidos (FDA) no início deste mês.

O principal programa da Ray Therapeutics, o RTx-015, é uma terapia gênica optogenética direcionada à RP, uma doença retiniana hereditária que leva à perda progressiva da visão e à cegueira. Administrada como uma única injeção intravítrea, a terapia independente do genótipo visa restaurar a função visual independentemente da mutação genética.

O status PRIME para o RTx-015 foi concedido com base em dados preliminares de segurança e eficácia de um ensaio clínico de Fase I/II em andamento em pacientes com RP avançada. O estudo relatou melhorias na função visual no olho tratado em todos os níveis de dose, corroborando o potencial da terapia em restaurar a visão.

A abordagem optogenética da Ray Therapeutics utiliza uma proteína bioengenheirada sensível à luz para atingir as células da retina, com o objetivo de restaurar a visão em doenças degenerativas da retina. O segundo programa da empresa, o RTx-021, é apoiado pelo California Institute for Regenerative Medicine e tem como alvo as células bipolares para tratar doenças maculares, como a doença de Stargardt e a degeneração macular relacionada à idade com atrofia geográfica.

A empresa também anunciou a nomeação de Michael Murtagh como Diretor Regulatório Chefe. Com mais de 20 anos de experiência em assuntos regulatórios, ele liderou múltiplos pedidos de IND (Investigational New Drug), CTA (Clinical Trial Application) e autorizações de comercialização em diversas áreas terapêuticas, incluindo oncologia, doenças cardiovasculares, neurologia e erros inatos do metabolismo. Antes de ingressar na Ray Therapeutics, atuou como Vice-Presidente Sênior de Assuntos Regulatórios na AAVantgarde Bio e ocupou cargos seniores de liderança regulatória na Vedere Bio II, Astellas Gene Therapies e BioMarin Pharmaceutical.

O CEO afirmou que a nomeação de Murtagh reflete o foco contínuo da empresa na construção de uma equipe de liderança com expertise para apoiar o desenvolvimento de terapias optogenéticas para pacientes com perda de visão. Murtagh disse estar particularmente entusiasmado em definir a via regulatória para o RTx-015 na retinose pigmentar, com o objetivo de levar terapias a pacientes com alta necessidade não atendida.

A RP é uma doença genética na qual os fotorreceptores degeneram gradualmente, resultando em cegueira completa ou quase completa para a maioria dos pacientes. Os sintomas incluem cegueira noturna, redução dos campos visuais e eventual perda da acuidade visual. Estima-se que mais de meio milhão de pessoas sejam afetadas pela RP em todo o mundo, e atualmente não há tratamento eficaz disponível.