Ray Therapeutics recibe la designación PRIME de la EMA para su terapia génica RTx-015 en la retinitis pigmentosa
Ray Therapeutics recibió la designación PRIME de la EMA para su terapia génica optogenética RTx-015 para la retinitis pigmentosa, tras haber obtenido recientemente el estatus RMAT de la FDA. La compañía también nombró a Michael Murtagh como director regulatorio para respaldar el desarrollo global.
Ray Therapeutics ha recibido la designación de medicamentos prioritarios (PRIME) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para su terapia génica RTx-015 destinada al tratamiento de la retinitis pigmentosa (RP). Esta designación reconoce el potencial de RTx-015 para abordar necesidades médicas no cubiertas significativas en pacientes con degeneración retiniana grave y refuerza el respaldo regulatorio de la terapia tras haber obtenido la designación de terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) a principios de este mes.
El programa principal de Ray Therapeutics, RTx-015, es una terapia génica optogenética dirigida a la RP, una enfermedad retiniana hereditaria que provoca pérdida progresiva de la visión y ceguera. Administrada como una única inyección intravítrea, esta terapia independiente del genotipo tiene como objetivo restaurar la función visual independientemente de la mutación genética.
El estatus PRIME para RTx-015 se concedió con base en datos preliminares de seguridad y eficacia de un ensayo clínico en fase I/II en curso en pacientes con RP avanzada. El estudio reportó mejoras en la función visual en el ojo tratado en todos los niveles de dosis, lo que respalda el potencial de la terapia para restaurar la visión.
El enfoque optogenético de Ray Therapeutics utiliza una proteína bioingenierizada sensible a la luz dirigida a las células retinianas, con el objetivo de restaurar la visión en enfermedades degenerativas de la retina. El segundo programa de la compañía, RTx-021, cuenta con el respaldo del Instituto de Medicina Regenerativa de California y se dirige a las células bipolares para tratar enfermedades maculares como la enfermedad de Stargardt y la degeneración macular asociada a la edad con atrofia geográfica.
La compañía también anunció el nombramiento de Michael Murtagh como director regulatorio (Chief Regulatory Officer). Con más de 20 años de experiencia en asuntos regulatorios, ha liderado múltiples solicitudes de nuevos fármacos en investigación (IND), solicitudes de ensayos clínicos (CTA) y solicitudes de comercialización en áreas terapéuticas como oncología, enfermedades cardiovasculares, neurología y errores innatos del metabolismo. Antes de unirse a Ray Therapeutics, se desempeñó como vicepresidente sénior de Asuntos Regulatorios en AAVantgarde Bio y ocupó puestos directivos regulatorios sénior en Vedere Bio II, Astellas Gene Therapies y BioMarin Pharmaceutical.
El director ejecutivo declaró que el nombramiento de Murtagh refleja el enfoque continuo de la compañía en construir un equipo directivo con experiencia para respaldar el desarrollo de terapias optogenéticas para pacientes con pérdida de visión. Murtagh señaló que está particularmente entusiasmado por definir la vía de registro para RTx-015 en la retinitis pigmentosa, con el objetivo de llevar terapias a pacientes con una alta necesidad no cubierta.
La RP es una enfermedad genética en la que los fotorreceptores se degeneran gradualmente, lo que provoca ceguera completa o casi completa en la mayoría de los pacientes. Los síntomas incluyen ceguera nocturna, reducción de los campos visuales y, finalmente, pérdida de la agudeza visual. Se estima que más de medio millón de personas en todo el mundo padecen RP, y actualmente no existe ningún tratamiento eficaz disponible.