FDA授予Relutrigine优先审评资格，用于治疗罕见癫痫性脑病
FDA已授予relutrigine用于治疗SCN2A和SCN8A发育性和癫痫性脑病的优先审评资格，PDUFA目标日期为2026年9月。2/3期试验数据显示，该药物使运动性癫痫发作减少53%（安慰剂校正后），无癫痫发作天数增加66.2%。若获批，这将成为针对这些罕见致命性儿童疾病的首个靶向疗法。
美国食品药品监督管理局已授予新型钠通道调节剂relutrigine的新药申请优先审评资格，用于治疗SCN2A和SCN8A发育性和癫痫性脑病。该申请的《处方药使用者付费法案》目标日期为2026年9月27日。
该新药申请提交基于2/3期EMBOLD研究的数据，该研究纳入了早发性SCN2A DEE或SCN8A DEE患者。研究参与者被随机分配接受relutrigine每日一次治疗16周，或接受relutrigine每日一次治疗12周加匹配安慰剂治疗4周。主要终点是每月运动性癫痫发作频率相对于基线的变化。
第2队列的研究结果显示，relutrigine治疗使运动性癫痫发作减少了53%（安慰剂校正后）。Relutrigine还达到了一个关键的次要终点，显示出无运动性癫痫发作天数在统计学上显著增加了66.2%。临床医生和照护者整体印象评分也观察到了统计学上的显著改善。
目前SCN2A/8A DEE尚无获批的靶向疗法，若relutrigine获批，将成为针对这些毁灭性致命性疾病儿童的首个疾病修饰疗法。EMBOLD研究数据已在2025年美国癫痫学会年会上公布。