Ray Therapeutics, 망막색소변성증 유전자치료제 RTx-015, EMA PRIME 지정 획득

Ray Therapeutics가 망막색소변성증(RP) 치료를 위한 유전자치료제 RTx-015에 대해 유럽의약품청(EMA)으로부터 PRIME(Priority Medicines) 지정을 받았다. 이번 지정은 중증 망막변성 환자에서 충족되지 않은 큰 의학적 수요를 해결할 RTx-015의 잠재력을 인정한 것이며, 이달 초 미국 식품의약국(FDA)으로부터 재생의학첨단치료제(RMAT) 지정을 받은 데 이어 규제 지원이 더욱 강화된 것을 의미한다.

Ray Therapeutics의 선도 프로그램인 RTx-015는 유전성 망막질환으로 진행성 시력 상실과 실명을 초래하는 RP를 표적으로 하는 광유전학(optogenetic) 유전자치료제다. 단일 유리체강내 주사로 투여되는 이 치료제는 유전자 돌연변이 종류와 관계없이 시각 기능을 회복시키는 것을 목표로 한다.

RTx-015에 대한 PRIME 지정은 진행성 RP 환자를 대상으로 한 임상 1/2상 시험의 예비 안전성 및 유효성 데이터를 기반으로 부여됐다. 해당 임상시험에서는 모든 용량 수준에서 치료안구의 시각 기능 개선이 보고되어, 이 치료제의 시력 회복 가능성을 뒷받침했다.

Ray Therapeutics의 광유전학적 접근법은 생물공학적으로 설계된 광감수성 단백질을 이용해 망막 세포를 표적으로 하여, 망막 변성 질환에서 시력을 회복시키는 것을 목표로 한다. 회사의 두 번째 프로그램인 RTx-021은 캘리포니아 재생의학연구소(CIRM)의 지원을 받으며, 양극세포(bipolar cells)를 표적으로 하여 스타가르트병(Stargardt disease) 및 지리위축 노인성황반변성(geographic atrophy age-related macular degeneration)과 같은 황반 질환을 치료하고자 한다.

회사는 또한 Michael Murtagh를 최고규제책임자(Chief Regulatory Officer)로 선임했다고 발표했다. 20년 이상의 규제 업무 경험을 보유한 그는 종양학, 심혈관 질환, 신경학, 선천성 대사 이상 등 다양한 치료 영역에서 다수의 임상시험계획(IND), 임상시험승인신청(CTA) 및 시판허가신청을 주도했다. Ray Therapeutics 합류 전에는 AAVantgarde Bio에서 규제 업무 담당 선임 부사장을 역임했으며, Vedere Bio II, Astellas Gene Therapies, BioMarin Pharmaceutical에서도 규제 업무 고위 리더십 직책을 맡았다.

CEO는 Murtagh의 선임이 시력 상실 환자를 위한 광유전학 치료제 개발을 지원할 전문성을 갖춘 리더십 팀 구축에 대한 회사의 지속적인 집중을 반영한다고 밝혔다. Murtagh는 특히 충족되지 않은 수요가 높은 환자들에게 치료제를 제공한다는 목표 아래, 망막색소변성증에서 RTx-015의 허가 등록 경로를 정의하는 일에 큰 기대를 하고 있다고 말했다.

RP는 광수용체가 점진적으로 퇴화하여 대부분의 환자에서 완전 또는 거의 완전한 실명을 초래하는 유전 질환이다. 증상으로는 야맹증, 시야 감소, 그리고 결국 시력 저하가 나타난다. 전 세계적으로 50만 명 이상이 RP의 영향을 받고 있는 것으로 추정되며, 현재 효과적인 치료법은 없는 상황이다.