FDA授予Praxis Precision Medicines的Relutrigine治疗罕见癫痫性脑病优先审评资格
FDA已接受Praxis Precision Medicines的relutrigine新药申请并授予优先审评资格，设定PDUFA目标日期为2026年9月27日。该疗法针对SCN2A和SCN8A发育性和癫痫性脑病，可能成为这些罕见疾病的首个获批治疗方法。公司已加强现金储备以支持商业化上市准备。
美国食品药品监督管理局已接受Praxis Precision Medicines的relutrigine新药申请并授予优先审评资格，该药物是SCN2A和SCN8A发育性和癫痫性脑病的潜在治疗方法。FDA根据《处方药使用者付费法案》设定的目标行动日期为2026年9月27日。如果获批，relutrigine将成为首个针对这些毁灭性和致命性疾病患儿的疾病修饰疗法。
该新药申请得到了EMBOLD研究的积极结果支持，该研究在成功的中期分析和数据监测委员会建议后因疗效显著而提前终止。Relutrigine已获得孤儿药认定，以及罕见儿科疾病认定和突破性疗法认定。如果获得批准，relutrigine将成为首个FDA批准的SCN2A/8A DEE治疗方法，并有资格获得儿科审评凭证。
Relutrigine是一种首创小分子药物，正在开发用于治疗发育性和癫痫性脑病，作为持续性钠电流的优先抑制剂，已被证明是严重DEE中癫痫症状的关键驱动因素。来自2期EMBOLD研究队列1的数据显示，在重度预治疗人群中，该药物耐受性良好，对运动性癫痫发作有显著、短期和长期的改善，同时在一些SCN2A-和SCN8A-DEE患者中维持了无癫痫发作状态。
公司正在迅速构建一个能够支持美国近期两个神经病学产品上市的商业平台。Praxis在2025年底拥有9.26亿美元现金和证券，在增加4.57亿美元后同比增长近一倍，随后通过2026年1月的发行增加了6.21亿美元。约15亿美元的模拟现金为公司提供了其描述的可支持至2028年的资金跑道，为同时进行产品上市和后期开发提供了资金能力。
Relutrigine也正在通过EMERALD试验在广泛的DEE中进行研究，该试验预计将于2026年底完成。公司已建立了一个多样化、多模式的中枢神经系统产品组合，包括运动障碍和癫痫领域的多个项目，拥有四个后期候选产品。