Ray Therapeutics erhält EMA-PRIME-Status für Gentherapie RTx-015 bei Retinitis pigmentosa
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Ray Therapeutics hat von der EMA den PRIME-Status für seine optogenetische Gentherapie RTx-015 bei Retinitis pigmentosa erhalten, nachdem das Unternehmen kürzlich bereits den FDA-RMAT-Status erlangt hatte. Das Unternehmen ernannte zudem Michael Murtagh zum Chief Regulatory Officer, um die globale Entwicklung zu unterstützen.
Ray Therapeutics hat von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) den PRIME-Status (Priority Medicines) für seine Gentherapie RTx-015 zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (RP) erhalten. Die Auszeichnung würdigt das Potenzial von RTx-015, einen erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf bei Patienten mit schwerer Netzhautdegeneration zu decken, und erweitert die regulatorische Unterstützung für die Therapie, nachdem sie bereits Anfang dieses Monats von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Status einer Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) erhalten hatte.
Das Hauptprogramm von Ray Therapeutics, RTx-015, ist eine optogenetische Gentherapie gegen RP, eine erbliche Netzhauterkrankung, die zu fortschreitendem Sehverlust und Erblindung führt. Die genotypunabhängige Therapie wird als einmalige intravitreale Injektion verabreicht und zielt darauf ab, die Sehfunktion unabhängig von der genetischen Mutation wiederherzustellen.
Der PRIME-Status für RTx-015 wurde auf der Grundlage vorläufiger Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus einer laufenden klinischen Phase-I/II-Studie an Patienten mit fortgeschrittener RP gewährt. Die Studie berichtete über Verbesserungen der Sehfunktion im behandelten Auge über alle Dosisstufen hinweg, was das Potenzial der Therapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens untermauert.
Der optogenetische Ansatz von Ray Therapeutics verwendet ein biotechnologisch hergestelltes, lichtempfindliches Protein, das auf Netzhautzellen abzielt, um die Sehfunktion bei degenerativen Netzhauterkrankungen wiederherzustellen. Das zweite Programm des Unternehmens, RTx-021, wird vom California Institute for Regenerative Medicine unterstützt und zielt auf Bipolarzellen ab, um Makulaerkrankungen wie Morbus Stargardt und geografische Atrophie bei altersbedingter Makuladegeneration zu behandeln.
Das Unternehmen gab zudem die Ernennung von Michael Murtagh zum Chief Regulatory Officer bekannt. Mit mehr als 20 Jahren Erfahrung in der regulatorischen Zulassung hat er zahlreiche Anträge auf klinische Prüfungen (INDs), klinische Prüfungsanträge (CTAs) und Zulassungsanträge in verschiedenen Therapiebereichen geleitet, darunter Onkologie, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Neurologie und angeborene Stoffwechselstörungen. Vor seinem Wechsel zu Ray Therapeutics war er als Senior Vice President of Regulatory Affairs bei AAVantgarde Bio tätig und bekleidete leitende regulatorische Positionen bei Vedere Bio II, Astellas Gene Therapies und BioMarin Pharmaceutical.
Der CEO erklärte, dass die Ernennung von Murtagh die anhaltende Fokussierung des Unternehmens auf den Aufbau eines Führungsteams mit der nötigen Expertise widerspiegele, um die Entwicklung optogenetischer Therapien für Patienten mit Sehverlust zu unterstützen. Murtagh selbst sagte, er freue sich besonders darauf, den Zulassungsweg für RTx-015 bei Retinitis pigmentosa zu definieren, mit dem Ziel, Patienten mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf Therapien zur Verfügung zu stellen.
RP ist eine genetisch bedingte Erkrankung, bei der die Photorezeptoren allmählich degenerieren, was bei den meisten Patienten zu vollständiger oder nahezu vollständiger Erblindung führt. Zu den Symptomen gehören Nachtblindheit, eingeschränkte Gesichtsfelder und schließlich ein Verlust der Sehschärfe. Schätzungsweise mehr als eine halbe Million Menschen weltweit sind von RP betroffen, und derzeit ist keine wirksame Behandlung verfügbar.