Ultragenyx因UX111基因治疗收到FDA不予批准函，宣布重组

Ultragenyx Pharmaceutical就其重新提交的用于治疗Sanfilippo syndrome type A（MPS IIIA）的UX111（rebisufligene etisparvovec）AAV9基因治疗上市申请，收到美国食品药品监督管理局（FDA）发出的不予批准函（Incomplete Response Letter，IRL）。该IRL要求补充与其CRL CMC回复相关的额外支持性文件，公司将通过再次提交资料予以提供。

该公司此前已向FDA重新提交UX111的生物制品许可申请（Biologics License Application，BLA），标志着关键的监管推进步骤。此次重新提交包含延长的临床数据，显示神经系统获益和生物标志物改善可持续，同时在Sanfilippo syndrome type A这一目前尚无获批疗法的疾病中，具备可接受的安全性特征。UX111在Sanfilippo syndrome Type A患儿中的长期数据提示，生物标志物持续下降并伴随功能改善。

Ultragenyx报告第四季度营收为$207 million，高于上年同期的$165 million，并超过市场一致预期的$196.97 million。公司第四季度每股亏损$1.29，低于一致预期的$1.14。Crysvita营收为$145 million，Dojolvi营收达到$32 million，Evkeeza销售额为$17 million。

公司宣布一项战略性重组计划，包括裁员10%，影响约130名员工。该重组旨在降低运营开支，并将资源与影响力最大的机会对齐。通过显著削减并部分再投入相关费用，以及依托现有产品与新产品上市带来的营收增长计划，公司希望继续保持在2027年实现盈利的轨道上。

Ultragenyx预计2026财年销售额为$730 million至$760 million，而市场一致预期为$786.93 million。Crysvita营收预计为$500 million至$520 million，反映全球基础需求增长，但部分被巴西订单模式预期时间点的影响所抵消。Dojolvi营收预计为$100 million至$110 million。

在2026年，研发（R&D）与销售、一般及行政（SG&A）费用合计预计与2025年相比持平至小幅下降（低个位数）。其中包括支出削减的影响，以及约$50 million的遣散费、生产制造及其他一次性重组费用。到2027年，预计研发费用将较2025年水平下降38%，约$280 million，主要由多项III期研究完成以及早期研究投入减少所驱动。合并口径下，2027年研发与SG&A费用预计较2025年至少下降15%。

有分析师将Ultragenyx Pharmaceutical目标价设定为$60，并维持对该股的“买入”评级。该估值意味着相较当前水平存在超过155%的上行空间。另有机构给予“增持”（Overweight）评级，目标价$44，对应超过87%的上行空间。

以$20.52对比$59.75的一致目标价计算，当前股价较分析师整体预期水平低约66%。在财报发布及FDA更新后，Ultragenyx Pharmaceutical股价下跌10.21%，报$21.10。

Ultragenyx Pharmaceutical致力于开发创新疗法，重点在于识别、获取并商业化用于罕见与超罕见遗传病的产品。公司高度重视基因治疗，并覆盖临床试验的各个阶段。目前公司现金消耗较高，目标是在2027年起实现盈利。