Ultragenyx 的 GSD Ia 型 DTX401 基因疗法获 FDA 优先审评
FDA 已受理 Ultragenyx 提交的 DTX401 生物制品许可申请（BLA）。该 AAV 基因疗法用于治疗 Ia 型糖原贮积症，并获优先审评，PDUFA 行动日期为 2026 年 8 月 23 日。
Ultragenyx Pharmaceutical 宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其提交的生物制品许可申请（BLA），拟批准 DTX401 AAV 基因疗法用于治疗 Ia 型糖原贮积症（Glycogen Storage Disease Type Ia）。FDA 已授予该 BLA 优先审评（Priority Review）资格，并将《处方药使用者付费法案》（Prescription Drug User Fee Act，PDUFA）的行动日期定为 2026 年 8 月 23 日。
据公司首席医疗官表示，目前用于管理 GSDIa 的饮食治疗方式给患者及其家庭带来极其沉重的负担，同时仍无法满足患者显著的医疗需求，其中包括可能危及生命的急性低血糖发作风险，以及在其一生中逐渐累积的长期并发症风险。若获批准，DTX401 将成为首个从根本病因层面应对该疾病的治疗方法。
Ultragenyx 是一家生物制药公司，专注于罕见病及超罕见病新型疗法的开发与商业化。公司已建立多元化的已获批疗法与产品候选组合，旨在解决具有高度未满足医疗需求、且治疗生物学机制清晰的疾病；而此类疾病通常尚无能够治疗其基础病因的获批疗法。