PureTech的IPF药物Deupirfenidone在美欧获孤儿药资格认定
PureTech Health的IPF药物deupirfenidone已获得美国FDA和欧盟委员会的孤儿药资格认定。该认定提供市场独占权和财务激励。一项3期试验预计将于2026年上半年启动。
PureTech Health PLC的药物deupirfenidone，用于治疗特发性肺纤维化（IPF），已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧盟委员会的孤儿药资格认定。孤儿药资格认定授予用于治疗罕见且危及生命疾病的药物，因为此类药物的开发在经济上不可行。这类认定附带税收抵免和费用减免等财务优惠，以及在美国享有7年市场独占权，在欧盟则延长至10年。
IPF是一种进行性、致命性肺部疾病，确诊后中位生存期为两年，每10,000人中不到5人患病。Deupirfenidone由PureTech的子公司Celea Therapeutics推进开发。2b期试验结果显示，该药物似乎能“将肺功能下降速度减缓至更接近健康衰老的水平，且不损害耐受性”。Celea首席执行官表示：“孤儿药资格认定进一步验证了这种疾病的严重性以及推进我们项目的重要性，我们认为该项目有望重新定义IPF患者的治疗预期。”
一项3期试验预计将于2026年上半年启动。该公司表示，如果试验成功，将能完成注册所需的数据包。周五下午伦敦市场上，PureTech股价上涨1.6%，至每股126.20便士。