PureTechのIPF治療薬deupirfenidone、米国およびEUでオーファンドラッグ指定を取得
PureTech HealthのIPF治療薬deupirfenidoneは、FDAおよび欧州委員会からオーファンドラッグ指定を取得した。この指定により、市場独占権と経済的インセンティブが与えられる。第3相試験は2026年前半に開始される見込みである。
PureTech Health PLCの治療薬 deupirfenidone は、特発性肺線維症（IPF）の治療を目的としており、米国食品医薬品局（FDA）と欧州委員会の両方からオーファンドラッグ指定を取得した。オーファンドラッグ指定は、希少で生命を脅かす疾患を治療する薬剤に対して付与されるもので、そうした薬剤の開発はさもなければ経済的に成り立たないためである。この指定には、税額控除や手数料減免といった経済的恩恵に加え、米国では7年間の市場独占権が付与され、EUでは10年間に延長される。
IPFは進行性で致死的な肺疾患であり、診断後の生存期間中央値は2年で、10,000人に5人未満が罹患する。deupirfenidoneはPureTechの子会社であるCelea Therapeuticsが開発を進めている。第2b相試験の結果は、この薬剤が「肺機能低下を、忍容性を損なうことなく、より健康的な加齢に近いレベルまで遅らせる」ことを示唆しているようだ。CeleaのCEOは「オーファンドラッグ指定は、この疾患の深刻さと、IPFとともに生きる患者の治療期待を再定義する可能性を秘めていると我々が信じるプログラムを前進させる重要性を、さらに裏付けるものである」と述べた。
第3相試験は2026年前半に開始される見込みである。同社は、成功すれば承認申請に必要なデータパッケージを完成させることができると述べた。PureTechの株価は金曜午後のロンドン市場で1.6%上昇し、126.20ペンスとなった。