Deupirfenidona da PureTech para FPI recebe designação de medicamento órfão nos EUA e na UE
O medicamento deupirfenidona da PureTech Health para FPI recebeu a designação de medicamento órfão da FDA e da Comissão Europeia. A designação oferece exclusividade de mercado e incentivos financeiros. Espera-se que um estudo de fase 3 comece no primeiro semestre de 2026.
O medicamento deupirfenidona da PureTech Health PLC, destinado ao tratamento da fibrose pulmonar idiopática (FPI), recebeu a designação de medicamento órfão tanto da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA quanto da Comissão Europeia. A designação de medicamento órfão é concedida a medicamentos que tratam doenças raras e fatais, cujo desenvolvimento não seria financeiramente viável de outra forma. Essa designação traz benefícios financeiros, como créditos fiscais e redução de taxas, além de 7 anos de exclusividade de mercado nos EUA, que se estendem para 10 na UE.
A FPI é uma doença pulmonar progressiva e fatal, com sobrevida mediana de dois anos após o diagnóstico, que afeta menos de 5 em cada 10.000 pessoas. A deupirfenidona está sendo desenvolvida pela Celea Therapeutics, uma subsidiária da PureTech. Os resultados dos testes de fase 2b indicam que o medicamento parece retardar o "declínio da função pulmonar a um nível que se aproxima mais do envelhecimento saudável, sem comprometer a tolerabilidade". O CEO da Celea afirmou: "A designação de medicamento órfão valida ainda mais a gravidade dessa doença e a importância de avançar com nosso programa, que acreditamos ter potencial para redefinir as expectativas de tratamento para pacientes que vivem com FPI."
Espera-se que um estudo de fase 3 comece no primeiro semestre de 2026. Se for bem-sucedido, disse a empresa, poderá completar o pacote de dados necessário para o registro. As ações da PureTech subiram 1,6% para 126,20 pence cada na tarde de sexta-feira em Londres.