PureTech 的 deupirfenidone 获 FDA 与欧盟 IPF 孤儿药资格认定

PureTech Health plc（Nasdaq：PRTC，LSE：PRTC）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲委员会已授予 deupirfenidone（LYT-100） 用于治疗 特发性肺纤维化（idiopathic pulmonary fibrosis，IPF） 的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation）。Deupirfenidone 目前由 Celea Therapeutics 推进；该公司为 PureTech 设立的 Founded Entity，旨在牵头该药物的后期开发及潜在商业化。

孤儿药资格认定旨在支持罕见病治疗方案的开发。罕见病通常被定义为：在美国影响人数少于 200,000 人的疾病，或在欧盟影响比例低于每 10,000 人中 5 人的疾病。这些认定可为申办方提供一系列激励措施，以鼓励针对高度未满足医疗需求疾病的药物研发，其中包括在获批后享有市场独占期。

IPF 的特征为肺组织发生不可逆的瘢痕化，确诊后中位生存期为 2 至 5 年。由于现有药物的耐受性问题，截至 2019 年，美国仅约 25% 的 IPF 患者接受过治疗。Deupirfenidone 是 pirfenidone 的氘代形式；pirfenidone 是 FDA 批准用于 IPF 的三种疗法之一。

全球性 2b 期、随机、双盲、阳性对照与安慰剂对照、剂量探索的 ELEVATE IPF 试验 结果凸显了 deupirfenidone 的差异化特征。在该试验中，接受 deupirfenidone 825 mg 每日 3 次（TID）治疗的受试者，在 26 周时以用力肺活量（FVC）基线变化衡量的肺功能下降速度更慢，优于接受 FDA 批准剂量 pirfenidone 801 mg TID 或安慰剂治疗的受试者（分别为 -21.5 mL vs. -51.6 mL vs. -112.5 mL）；在 26 周时，deupirfenidone 825 mg 与安慰剂之间的差异为 91 mL（p = 0.02）。

在试验的盲法阶段完成后，完成试验的受试者中有 90%（170 名）进入开放标签延长期。继续接受 deupirfenidone 825 mg TID 治疗的受试者维持了稳健的治疗效应，在 52 周内总体 FVC 下降为 -32.8 mL，接近健康老年人在该时间内预期的肺功能自然下降幅度（约 -30.0 mL 至 -50.0 mL）。

Celea Therapeutics 计划在 2026 年上半年完成融资，以支持在 2026 年上半年启动 3 期 SURPASS-IPF 试验。SURPASS-IPF 将在一项头对头研究中比较 deupirfenidone 825 mg TID 与 pirfenidone 801 mg TID，并具备检验优效性的统计效能。基于 FDA 及其他全球卫生主管机构的反馈，PureTech 认为，若该单项 3 期试验结果成功，并得到 deupirfenidone 整体开发项目全部数据的支持，即可完成支持 deupirfenidone 潜在注册申报所需的数据包。