Deupirfenidone获FDA与欧盟委员会授予IPF孤儿药资格认定
PureTech Health宣布，deupirfenidone已获美国FDA与欧盟委员会授予特发性肺纤维化（IPF）孤儿药资格认定。公司计划于2026年上半年启动SURPASS-IPF 3期头对头研究，并以既有数据支持其潜在注册申报。
PureTech Health plc（NASDAQ:PRTC，LSE:PRTC）周四宣布，其实验性治疗药物 deupirfenidone 已获得美国食品药品监督管理局和欧盟委员会针对 特发性肺纤维化（idiopathic pulmonary fibrosis，IPF） 的 孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation）。该公司市值为42.7亿美元。
IPF是一种罕见、进展性且致命的肺部疾病，治疗选择有限。该项认定可为影响美国少于200,000人或欧盟每10,000人中少于5人的罕见病提供市场独占期及研发激励。
Deupirfenidone 由 Celea Therapeutics 开发，该公司为PureTech设立的子公司，旨在推进该候选药物。公司计划于2026年上半年启动一项名为 SURPASS-IPF 的3期试验，在头对头研究中将deupirfenidone与pirfenidone进行比较。
在一项2b期试验中，接受deupirfenidone 825 mg、每日3次治疗的患者，与使用pirfenidone或安慰剂者相比，肺功能下降更慢。公司报告称，受试者在52周内用力肺活量的总体下降为-32.8 mL，与健康老年人中观察到的自然下降相似。
PureTech Health首席执行官在新闻稿中表示：“FDA与欧盟委员会同时授予孤儿药资格认定，凸显了为IPF患者提供更有效治疗的迫切需求。”
据公司称，截至2019年，美国IPF患者中仅约25%接受过治疗，主要原因在于现有疗法的耐受性挑战。
PureTech认为，如若成功，计划开展的3期试验结果在现有数据支持下，可能足以完成deupirfenidone潜在注册所需的资料包。
PureTech Health宣布，美国食品药品监督管理局已认可将其候选药物deupirfenidone推进至特发性肺纤维化的关键性3期试验。这一进展是在一次成功的2期结束会议（End-of-Phase 2 meeting）后取得的；此外，FDA也支持该药采用505(b)(2)监管路径进行开发。该药物由Celea Therapeutics开发，后者为PureTech成立的实体。