Deupirfenidona, el fármaco de PureTech para la IPF, recibe la designación de medicamento huérfano en EE. UU. y la UE

El fármaco deupirfenidona de PureTech Health PLC, destinado a tratar la fibrosis pulmonar idiopática (IPF), ha recibido la designación de medicamento huérfano tanto de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) como de la Comisión Europea. La designación de medicamento huérfano se concede a fármacos que tratan enfermedades raras y potencialmente mortales, cuyo desarrollo no sería financieramente viable de otro modo. Estas designaciones conllevan beneficios económicos como créditos fiscales y reducciones de tasas, así como 7 años de exclusividad comercial en EE. UU., ampliados a 10 en la UE.

La IPF es una enfermedad pulmonar progresiva y mortal con una supervivencia media tras el diagnóstico de dos años, que afecta a menos de 5 de cada 10.000 personas. Deupirfenidona está siendo desarrollada por Celea Therapeutics, una filial de PureTech. Los resultados de los ensayos de fase 2b muestran que el fármaco parece ralentizar «el deterioro de la función pulmonar hasta un nivel que refleja más de cerca el envejecimiento saludable, sin comprometer la tolerabilidad». El consejero delegado de Celea afirmó: «La designación de medicamento huérfano valida aún más la gravedad de esta enfermedad y la importancia de avanzar en nuestro programa, que creemos que tiene el potencial de redefinir las expectativas de tratamiento para los pacientes que viven con IPF».

Se espera que un ensayo de fase 3 comience en el primer semestre de 2026. Si tiene éxito, según la compañía, podría completar el paquete de datos necesario para el registro. Las acciones de PureTech subieron un 1,6% hasta 126,20 peniques cada una el viernes por la tarde en Londres.