Le deupirfenidone de PureTech contre la FPI obtient le statut de médicament orphelin aux États-Unis et dans l'UE
Le deupirfenidone, médicament de PureTech Health contre la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI), a obtenu la désignation de médicament orphelin de la FDA et de la Commission européenne. Cette désignation confère une exclusivité de marché et des incitations financières. Un essai de phase 3 devrait débuter au premier semestre 2026.
Le médicament deupirfenidone de PureTech Health PLC, destiné à traiter la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI), a obtenu la désignation de médicament orphelin de la part de la Food & Drug Administration (FDA) américaine et de la Commission européenne. Les désignations de médicament orphelin sont accordées aux médicaments traitant des maladies rares et potentiellement mortelles, dont le développement ne serait pas financièrement viable autrement. Ces désignations s'accompagnent d'avantages financiers tels que des crédits d'impôt et des réductions de frais, ainsi que de 7 ans d'exclusivité de marché aux États-Unis, prolongée à 10 ans dans l'UE.
La FPI est une maladie pulmonaire progressive et mortelle, avec une survie médiane de deux ans après le diagnostic, touchant moins de 5 personnes sur 10 000. Le deupirfenidone est développé par Celea Therapeutics, une filiale de PureTech. Les résultats des essais de phase 2b indiquent que le médicament semble ralentir « le déclin de la fonction pulmonaire à un niveau qui reflète plus étroitement le vieillissement sain, sans compromettre la tolérance ». Le PDG de Celea a déclaré : « La désignation de médicament orphelin valide à la fois la gravité de cette maladie et l'importance de faire progresser notre programme, qui, selon nous, a le potentiel de redéfinir les attentes thérapeutiques des patients atteints de FPI. »
Un essai de phase 3 devrait débuter au premier semestre 2026. En cas de succès, la société a indiqué qu'il pourrait compléter le dossier de données requis pour l'enregistrement. Les actions de PureTech étaient en hausse de 1,6 % à 126,20 pence chacune vendredi après-midi à Londres.