PureTechs IPF-Medikament Deupirfenidon erhält Orphan-Drug-Status in den USA und der EU
PureTech Healths IPF-Medikament Deupirfenidon hat von der FDA und der Europäischen Kommission den Orphan-Drug-Status erhalten. Der Status gewährt Marktexklusivität und finanzielle Anreize. Eine Phase-3-Studie soll in der ersten Hälfte des Jahres 2026 beginnen.
Das Medikament Deupirfenidon von PureTech Health PLC, das zur Behandlung der idiopathischen Lungenfibrose (IPF) vorgesehen ist, hat von der US-amerikanischen Food & Drug Administration und der Europäischen Kommission den Orphan-Drug-Status erhalten. Orphan-Drug-Status wird für Medikamente vergeben, die seltene und lebensbedrohliche Erkrankungen behandeln, da ihre Entwicklung sonst wirtschaftlich nicht tragfähig wäre. Mit diesem Status sind finanzielle Vorteile wie Steuergutschriften und Gebührenermäßigungen verbunden sowie eine siebenjährige Marktexklusivität in den USA, die in der EU auf zehn Jahre verlängert wird.
IPF ist eine fortschreitende, tödlich verlaufende Lungenerkrankung mit einer medianen Überlebenszeit von zwei Jahren nach der Diagnose; weniger als 5 von 10.000 Menschen sind betroffen. Deupirfenidon wird von Celea Therapeutics, einer Tochtergesellschaft von PureTech, vorangetrieben. Ergebnisse aus Phase-2b-Tests deuten darauf hin, dass das Medikament den „Rückgang der Lungenfunktion auf ein Niveau verlangsamt, das eher dem gesunden Altern entspricht, ohne die Verträglichkeit zu beeinträchtigen.“ Der CEO von Celea sagte: „Der Orphan-Drug-Status bestätigt sowohl den Ernst dieser Erkrankung als auch die Bedeutung der Weiterentwicklung unseres Programms, von dem wir glauben, dass es das Potenzial hat, die Behandlungserwartungen von Patienten mit IPF neu zu definieren.“
Eine Phase-3-Studie soll in der ersten Hälfte des Jahres 2026 beginnen. Bei Erfolg, so das Unternehmen, könnte sie das für die Zulassung erforderliche Datenpaket vervollständigen. Die Aktien von PureTech stiegen am Freitagnachmittag in London um 1,6 % auf 126,20 Pence.