Deupirfenidone, da PureTech, recebe Designação de Medicamento Órfão pela FDA e na UE para FPI
A PureTech Health informou que o deupirfenidone (LYT-100) recebeu Designação de Medicamento Órfão da FDA e da European Commission para o tratamento de fibrose pulmonar idiopática (IPF). Em estudo de Fase 2b, o fármaco demonstrou maior eficácia do que pirfenidone e placebo na redução do declínio de FVC, com planos para um estudo de Fase 3 em 2026.
PureTech Health plc (Nasdaq: PRTC, LSE: PRTC) anunciou que a U.S. Food and Drug Administration e a European Commission concederam a Designação de Medicamento Órfão a deupirfenidone (LYT-100) para o tratamento de fibrose pulmonar idiopática (IPF), uma doença pulmonar rara, progressiva e fatal. O deupirfenidone está sendo desenvolvido pela Celea Therapeutics, uma Founded Entity estabelecida pela PureTech para liderar seu desenvolvimento em fase avançada e a potencial comercialização.
A Designação de Medicamento Órfão destina-se a apoiar o desenvolvimento de terapias para doenças raras, definidas como condições que afetam menos de 200.000 pessoas nos Estados Unidos ou menos de 5 em 10.000 indivíduos na União Europeia. Essas designações oferecem aos patrocinadores uma série de incentivos destinados a estimular o desenvolvimento de medicamentos para doenças com altas necessidades médicas não atendidas, incluindo exclusividade de mercado após a aprovação.
A IPF é caracterizada por cicatrização irreversível do tecido pulmonar, com sobrevida mediana de dois a cinco anos após o diagnóstico. Apenas cerca de 25% dos pacientes com IPF nos EUA haviam recebido tratamento até 2019, em grande parte devido a problemas de tolerabilidade com os medicamentos existentes. O deupirfenidone é uma forma deuterada de pirfenidone, uma das três terapias aprovadas pela FDA para IPF.
Os resultados do estudo global de Fase 2b, randomizado, duplo-cego, controlado por comparador ativo e por placebo, de escalonamento de dose, ELEVATE IPF trial, destacaram o perfil diferenciado do deupirfenidone. Nesse estudo, participantes tratados com deupirfenidone 825 mg três vezes ao dia (TID) apresentaram uma taxa mais lenta de declínio da função pulmonar, medida pela mudança em relação ao basal da capacidade vital forçada (FVC), em 26 semanas, em comparação com aqueles tratados com a dose aprovada pela FDA de pirfenidone 801 mg TID ou placebo (-21,5 mL vs. -51,6 mL vs. -112,5 mL, respectivamente), com uma diferença de 91 mL entre deupirfenidone 825 mg e placebo em 26 semanas (p = 0,02).
Após a conclusão da parte cega do estudo, 90% dos participantes que o completaram (170 participantes) se inscreveram na extensão de rótulo aberto. Aqueles que continuaram o tratamento com deupirfenidone 825 mg TID mantiveram um efeito de tratamento robusto e apresentaram um declínio total de FVC de -32,8 mL ao longo de um período de 52 semanas, semelhante ao declínio natural esperado da função pulmonar em adultos mais velhos saudáveis nesse intervalo (aproximadamente -30,0 mL a -50,0 mL).
A Celea Therapeutics pretende concluir o financiamento no primeiro semestre de 2026 para apoiar o início do estudo de Fase 3 SURPASS-IPF trial no primeiro semestre de 2026. O SURPASS-IPF comparará deupirfenidone 825 mg TID com pirfenidone 801 mg TID em um estudo head-to-head com poder estatístico para testar superioridade. Com base no feedback da FDA e de outras autoridades globais de saúde, a PureTech acredita que os resultados deste único estudo de Fase 3, se bem-sucedido, e apoiados pela totalidade dos dados do programa geral de desenvolvimento do deupirfenidone, poderiam completar o pacote de dados necessário para sustentar um possível registro do deupirfenidone.