PureTech의 Deupirfenidone, IPF 치료제로 FDA 및 EU 희귀의약품 지정 획득

PureTech Health plc(나스닥: PRTC)는 미국 식품의약국(FDA)과 유럽위원회(EC)가 희귀하고 진행성인 치명적인 폐질환 특발성 폐섬유증(IPF) 치료를 위해 **deupirfenidone(LYT-100)**을 희귀의약품으로 지정했다고 발표했다. Deupirfenidone은 PureTech이 설립한 개발 및 상업화 전담 법인인 Celea Therapeutics에 의해 개발되고 있다.

희귀의약품 지정은 미국 내 환자 수가 20만 명 미만이거나 유럽 연합 내 1만 명당 5명 미만에게 영향을 미치는 희귀 질환 치료제 개발을 지원하기 위한 제도다. 이러한 지정은 미충족 의료 수요가 높은 질환에 대한 의약품 개발을 장려하기 위해 승인 시 시장 독점권을 포함한 다양한 혜택을 제공한다.

IPF는 폐 조직의 가역적이지 않은 흉터 형성이 특징이며 진단 후 평균 생존 기간은 2년에서 5년 사이다. 2019년 기준 미국 내 IPF 환자의 약 25%만이 치료를 받았는데, 이는 주로 기존 약물의 내약성 문제 때문이었다. Deupirfenidone은 IPF 치료를 위해 FDA 승인을 받은 세 가지 약물 중 하나인 pirfenidone의 중수소화(deuterated) 형태다.

글로벌 임상 2b상 무작위 배정, 이중맹검, 활성 대조 및 위약 대조, 용량 범위 탐색 ELEVATE IPF 시험 결과는 deupirfenidone의 차별화된 프로필을 강조했다. 해당 시험에서 deupirfenidone 825mg을 하루 세 번(TID) 투여받은 참가자들은 26주 차에 강제활성용량(FVC)의 베이스라인 대비 변화로 측정한 폐 기능 감소율이 FDA 승인 용량인 pirfenidone 801mg TID 투여군 또는 위약군에 비해 낮게 나타났다(-21.5mL vs -51.6mL vs -112.5mL). 26주 차 기준으로 deupirfenidone 825mg 투여군과 위약군 간에는 91mL의 차이가 있었다(p = 0.02).

시험의 맹검 부분이 완료된 후, 임상 완료자의 90%(170명)가 공개 표지 연장 시험에 등록했다. Deupirfenidone 825mg TID 치료를 계속한 환자들은 강력한 치료 효과를 유지했으며, 52주 기간 동안 전체 FVC 감소는 -32.8mL였다. 이는 해당 기간 동안 건강한 노인들에게서 예상되는 폐 기능의 자연적인 감소량(약 -30.0mL ~ -50.0mL)과 유사한 수준이다.

Celea Therapeutics는 2026년 상반기에 임상 3상 SURPASS-IPF 시험을 시작하기 위해 2026년 상반기 내에 자금 조달을 마무리할 계획이다. SURPASS-IPF는 우월성 검증을 위한 일대일 비교 연구에서 deupirfenidone 825mg TID와 pirfenidone 801mg TID를 비교하게 된다. FDA 및 기타 글로벌 보건 당국의 피드백을 바탕으로, PureTech은 이 단일 임상 3상 시험이 성공하고 전체 deupirfenidone 개발 프로그램의 모든 데이터가 이를 뒷받침한다면 승인 신청에 필요한 데이터 패키지를 완성할 수 있을 것이라고 믿고 있다.