Deupirfenidone de PureTech obtient la désignation de médicament orphelin de la FDA et de l’UE dans la FPI

PureTech Health plc (Nasdaq: PRTC, LSE: PRTC) a annoncé que la U.S. Food and Drug Administration et la Commission européenne ont accordé la désignation de médicament orphelin à deupirfenidone (LYT-100) pour le traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique (IPF), une maladie pulmonaire rare, progressive et mortelle. Deupirfenidone est développé par Celea Therapeutics, une Founded Entity créée par PureTech pour diriger son développement en phase avancée et sa commercialisation potentielle.

La désignation de médicament orphelin vise à soutenir le développement de thérapies pour les maladies rares, définies comme des affections touchant moins de 200 0000 personnes aux États-Unis ou moins de 5 sur 10 0000 individus dans l’Union européenne. Ces désignations offrent aux promoteurs un ensemble d’incitations destinées à encourager le développement de médicaments pour des maladies présentant d’importants besoins médicaux non satisfaits, notamment une exclusivité de marché après approbation.

La FPI se caractérise par une fibrose irréversible du tissu pulmonaire, avec une survie médiane de deux à cinq ans après le diagnostic. Environ 25 % seulement des patients atteints de FPI aux États-Unis avaient reçu un traitement en 2019, principalement en raison de problèmes de tolérance avec les médicaments existants. Deupirfenidone est une forme deutérée de pirfenidone, l’une des trois thérapies approuvées par la FDA pour la FPI.

Les résultats de l’essai mondial de phase 2b ELEVATE IPF trial, randomisé, en double aveugle, contrôlé versus traitement actif et placebo, avec étude de différentes doses, ont mis en évidence le profil différencié de deupirfenidone. Dans cet essai, les participants traités par deupirfenidone 825 mg trois fois par jour (TID) ont présenté un ralentissement du déclin de la fonction pulmonaire, mesuré par la variation par rapport à l’inclusion de la capacité vitale forcée (FVC), à 26 semaines, par rapport à ceux traités par la dose de pirfenidone approuvée par la FDA (801 mg TID) ou par placebo (-21.5 mL vs -51.6 mL vs -112.5 mL, respectivement), avec une différence de 91 mL entre deupirfenidone 825 mg et le placebo à 26 semaines (p = 0.02).

Après l’achèvement de la partie en aveugle de l’essai, 90 % des participants ayant terminé l’essai (170 participants) se sont inscrits à l’extension en ouvert. Ceux qui ont poursuivi le traitement par deupirfenidone 825 mg TID ont maintenu un effet thérapeutique robuste et ont présenté un déclin global de la FVC de -32.8 mL sur une période de 52 semaines, ce qui est comparable au déclin naturel attendu de la fonction pulmonaire chez des adultes âgés en bonne santé sur cette période (environ -30.0 mL à -50.0 mL).

Celea Therapeutics a l’intention de finaliser un financement au premier semestre 2026 afin de soutenir le lancement de l’essai de phase 3 SURPASS-IPF trial au premier semestre 2026. SURPASS-IPF comparera deupirfenidone 825 mg TID à pirfenidone 801 mg TID dans une étude comparative directe conçue pour tester la supériorité. Sur la base des retours de la FDA et d’autres autorités sanitaires mondiales, PureTech estime que les résultats de cet essai unique de phase 3, s’ils sont positifs, et étayés par l’ensemble des données du programme global de développement de deupirfenidone, pourraient compléter le dossier de données requis pour soutenir l’enregistrement potentiel de deupirfenidone.