PureTech: Deupirfenidone erhält Orphan-Drug-Status von FDA und EU für IPF
Deupirfenidone (LYT-100) von PureTech Health hat sowohl von der U.S. Food and Drug Administration als auch von der European Commission den Orphan-Drug-Status für die Behandlung der idiopathischen pulmonalen Fibrose (IPF) erhalten. Ergebnisse aus der Phase-2b-Studie ELEVATE IPF zeigten eine stärkere Wirksamkeit im Vergleich zu pirfenidone und Placebo und stützen die geplante Phase-3-Studie SURPASS-IPF.
PureTech Health plc (Nasdaq: PRTC, LSE: PRTC) gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration und die European Commission deupirfenidone (LYT-100) den Orphan-Drug-Status für die Behandlung der idiopathischen pulmonalen Fibrose (idiopathic pulmonary fibrosis, IPF), einer seltenen, fortschreitenden und tödlich verlaufenden Lungenerkrankung, erteilt haben. Deupirfenidone wird von Celea Therapeutics weiterentwickelt, einer von PureTech gegründeten „Founded Entity“, die für die Spätphasenentwicklung und eine potenzielle Kommerzialisierung zuständig ist.
Der Orphan-Drug-Status soll die Entwicklung von Therapien für seltene Erkrankungen unterstützen, definiert als Krankheiten, die in den Vereinigten Staaten weniger als 200.000 Menschen oder in der Europäischen Union weniger als 5 von 10.000 Personen betreffen. Diese Auszeichnungen gewähren Sponsoren eine Reihe von Anreizen, die die Entwicklung von Arzneimitteln für Erkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf fördern sollen, einschließlich Marktexklusivität nach der Zulassung.
IPF ist durch eine irreversible Vernarbung des Lungengewebes gekennzeichnet, mit einem medianen Überleben von zwei bis fünf Jahren nach der Diagnose. Bis 2019 hatten in den USA nur etwa 25% der IPF-Patienten eine Behandlung erhalten, überwiegend aufgrund von Verträglichkeitsproblemen mit bestehenden Medikamenten. Deupirfenidone ist eine deuterierte Form von pirfenidone, einer von drei von der FDA zugelassenen Therapien für IPF.
Ergebnisse der globalen, randomisierten, doppelblinden, aktiv- und placebokontrollierten, dosiseskalierenden Phase-2b-Studie ELEVATE IPF trial unterstrichen das differenzierte Profil von deupirfenidone. In dieser Studie wiesen Teilnehmende, die mit deupirfenidone 825 mg dreimal täglich (TID) behandelt wurden, nach 26 Wochen eine langsamere Abnahme der Lungenfunktion auf, gemessen als Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der forcierten Vitalkapazität (Forced Vital Capacity, FVC), als diejenigen, die mit der von der FDA zugelassenen Dosis pirfenidone 801 mg TID oder Placebo behandelt wurden (-21.5 mL vs. -51.6 mL vs. -112.5 mL), mit einer Differenz von 91 mL zwischen deupirfenidone 825 mg und Placebo nach 26 Wochen (p = 0.02).
Nach Abschluss des verblindeten Studienteils nahmen 90% der Studienabschließenden (170 Teilnehmende) an der Open-Label-Extension teil. Bei denjenigen, die die Behandlung mit deupirfenidone 825 mg TID fortsetzten, blieb ein ausgeprägter Behandlungseffekt erhalten; sie zeigten über einen Zeitraum von 52 Wochen einen gesamten FVC-Rückgang von -32.8 mL, was dem erwarteten natürlichen Rückgang der Lungenfunktion bei gesunden älteren Erwachsenen in diesem Zeitraum ähnelt (etwa -30.0 mL bis -50.0 mL).
Celea Therapeutics beabsichtigt, in der ersten Hälfte des Jahres 2026 die Finanzierung abzuschließen, um in der ersten Hälfte des Jahres 2026 den Start der Phase-3-Studie SURPASS-IPF trial zu unterstützen. SURPASS-IPF wird deupirfenidone 825 mg TID in einer Head-to-Head-Studie mit pirfenidone 801 mg TID vergleichen, die darauf ausgelegt ist, Überlegenheit zu prüfen. Auf Grundlage von Rückmeldungen der FDA und anderer globaler Gesundheitsbehörden ist PureTech der Ansicht, dass die Ergebnisse dieser einzelnen Phase-3-Studie – sofern erfolgreich – und gestützt durch die Gesamtheit der Daten aus dem gesamten Entwicklungsprogramm von deupirfenidone das für eine potenzielle Zulassung von deupirfenidone erforderliche Datenpaket vervollständigen könnten.