PureTechのdeupirfenidone、IPF治療でFDAおよびEUの希少疾病用医薬品指定を取得

PureTech Health plc（Nasdaq: PRTC、LSE: PRTC）は、希少で進行性かつ致死的な肺疾患である**特発性肺線維症（idiopathic pulmonary fibrosis：IPF）**の治療薬として、**deupirfenidone（LYT-100）**が米国Food and Drug Administration（FDA）およびEuropean Commissionから希少疾病用医薬品指定（Orphan Drug Designation）を受けたと発表した。Deupirfenidoneは、PureTechが後期開発および将来的な商業化の主導を目的に設立したFounded EntityであるCelea Therapeuticsが開発を推進している。

希少疾病用医薬品指定は、米国では患者数が200,000人未満、EUでは10,000人当たり5人未満の疾患と定義される希少疾患に対する治療法開発を支援することを目的としている。これらの指定により、承認時の市場独占権など、医療ニーズが高く未充足の疾患に対する医薬品開発を促進するためのさまざまなインセンティブがスポンサーに提供される。

IPFは、肺組織の不可逆的な瘢痕化を特徴とし、診断後の生存期間中央値は2〜5年とされる。2019年時点で、米国のIPF患者のうち治療を受けていたのは約25%にとどまり、主な要因は既存薬の忍容性の問題だった。Deupirfenidoneは、IPFに対するFDA承認治療のうちの1つであるpirfenidoneの重水素化（deuterated）製剤である。

グローバル第2b相の無作為化二重盲検、実薬・プラセボ対照、用量設定試験であるELEVATE IPF試験の結果は、deupirfenidoneの差別化されたプロファイルを示した。同試験では、deupirfenidone 825 mgを1日3回（TID）投与された参加者は、26週時点における努力性肺活量（Forced Vital Capacity：FVC）のベースラインからの変化で評価した肺機能低下の速度が、FDA承認用量のpirfenidone 801 mg TIDまたはプラセボで治療された参加者よりも遅かった（それぞれ-21.5 mL、-51.6 mL、-112.5 mL）。26週時点でdeupirfenidone 825 mgとプラセボの差は91 mLであり（p = 0.02）、統計学的に有意だった。

盲検期間の終了後、試験完了者の90%（170人）が非盲検延長試験に登録した。Deupirfenidone 825 mg TIDによる治療を継続した被験者では、強固な治療効果が維持され、52週間にわたる全体のFVC低下は-32.8 mLであった。これは、同期間に健康な高齢者で予想される自然な肺機能低下（約-30.0 mL〜-50.0 mL）と同程度である。

Celea Therapeuticsは、2026年上半期に資金調達を完了し、2026年上半期に第3相SURPASS-IPF試験を開始するための支援を行う意向である。SURPASS-IPFでは、deupirfenidone 825 mg TIDとpirfenidone 801 mg TIDを直接比較するヘッド・トゥ・ヘッド試験を実施し、優越性の検証が可能となるよう試験デザイン上の検出力が設定される。FDAおよびその他の世界の規制当局からのフィードバックに基づき、PureTechは、この単一の第3相試験が成功し、さらにdeupirfenidone開発プログラム全体から得られるデータの総体により支持されれば、deupirfenidoneの将来的な承認申請（registration）を支えるために必要なデータパッケージが完結し得ると考えている。