Deupirfenidone de PureTech recibe la designación de medicamento huérfano de la FDA y la UE para la FPI
Deupirfenidone (LYT-100) de PureTech Health ha recibido la Orphan Drug Designation de la U.S. FDA y de la European Commission para el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática (FPI). En el ensayo de fase 2b ELEVATE IPF, deupirfenidone mostró un menor deterioro de la FVC frente a pirfenidone y placebo, y Celea Therapeutics prevé iniciar un estudio de fase 3 en 2026.
PureTech Health plc (Nasdaq: PRTC, LSE: PRTC) anunció que la U.S. Food and Drug Administration y la European Commission han concedido la Orphan Drug Designation a deupirfenidone (LYT-100) para el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática (FPI), una enfermedad pulmonar rara, progresiva y mortal. El desarrollo de deupirfenidone lo está impulsando Celea Therapeutics, una Founded Entity creada por PureTech para liderar su desarrollo en fases avanzadas y su posible comercialización.
La Orphan Drug Designation tiene como objetivo apoyar el desarrollo de terapias para enfermedades raras, definidas como afecciones que afectan a menos de 200.000 personas en Estados Unidos o a menos de 5 de cada 10.000 individuos en la Unión Europea. Estas designaciones brindan a los promotores una serie de incentivos destinados a fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades con altas necesidades médicas no cubiertas, incluida la exclusividad de mercado tras la aprobación.
La FPI se caracteriza por una cicatrización irreversible del tejido pulmonar, con una mediana de supervivencia de dos a cinco años tras el diagnóstico. Solo alrededor del 25% de los pacientes con FPI en EE. UU. había recibido tratamiento hasta 2019, en gran medida debido a problemas de tolerabilidad con los medicamentos existentes. Deupirfenidone es una forma deuterada de pirfenidone, una de las tres terapias aprobadas por la FDA para la FPI.
Los resultados del ensayo global de fase 2b ELEVATE IPF trial, aleatorizado, doble ciego, controlado con comparador activo y placebo, y de búsqueda de dosis, subrayaron el perfil diferenciado de deupirfenidone. En ese ensayo, los participantes tratados con deupirfenidone 825 mg tres veces al día (TID) experimentaron una tasa más lenta de deterioro de la función pulmonar, medida por el cambio desde el inicio en la capacidad vital forzada (FVC), a las 26 semanas frente a quienes recibieron la dosis aprobada por la FDA de pirfenidone 801 mg TID o placebo (-21.5 mL vs. -51.6 mL vs. -112.5 mL, respectivamente), con una diferencia de 91 mL entre deupirfenidone 825 mg y placebo a las 26 semanas (p = 0.02).
Tras completar la parte ciega del ensayo, el 90% de quienes finalizaron el estudio (170 participantes) se inscribió en la extensión de etiqueta abierta. Aquellos que continuaron el tratamiento con deupirfenidone 825 mg TID mantuvieron un efecto terapéutico sólido y experimentaron un descenso global de la FVC de -32.8 mL durante un periodo de 52 semanas, similar al descenso natural esperado de la función pulmonar en adultos mayores sanos en ese intervalo (aproximadamente -30.0 mL a -50.0 mL).
Celea Therapeutics pretende cerrar la financiación en la primera mitad de 2026 para respaldar el inicio del ensayo de fase 3 SURPASS-IPF trial en la primera mitad de 2026. SURPASS-IPF comparará deupirfenidone 825 mg TID con pirfenidone 801 mg TID en un estudio comparativo directo (head-to-head) con potencia estadística para evaluar superioridad. Con base en los comentarios de la FDA y otras autoridades sanitarias mundiales, PureTech considera que los resultados de este único ensayo de fase 3, si tienen éxito y están respaldados por la totalidad de los datos del programa general de desarrollo de deupirfenidone, podrían completar el paquete de datos necesario para respaldar un posible registro de deupirfenidone.