Priovant : le brepocitinib montre des résultats positifs en phase 3 dans l'essai sur la dermatomyosite
Le brepocitinib de Priovant Therapeutics a démontré une efficacité significative dans l'essai de phase 3 VALOR pour la dermatomyosite, atteignant son critère d'évaluation principal avec une amélioration de 15,3 points supérieure du score total d'amélioration par rapport au placebo à la semaine 52. Le traitement a montré une réduction significative des corticostéroïdes et des améliorations sur les neuf critères secondaires clés, avec des bénéfices maintenus pendant un an.
Priovant Therapeutics a annoncé la publication des résultats de l'essai de phase 3 VALOR évaluant le brepocitinib chez des adultes atteints de dermatomyosite dans le New England Journal of Medicine. L'essai a inclus 241 patients dans 90 sites à travers le monde et a atteint son critère d'évaluation principal, le brepocitinib 30 mg obtenant une amélioration de 15,3 points supérieure du score total d'amélioration moyen à la semaine 52 par rapport au placebo. Cette amélioration clinique a été observée parallèlement à une réduction significative des corticostéroïdes dans les bras de traitement au brepocitinib, avec près de deux fois plus de patients réduisant les corticostéroïdes de fond dans le groupe brepocitinib 30 mg par rapport au placebo.
Le brepocitinib 30 mg a également démontré des améliorations statistiquement significatives et cliniquement pertinentes sur les neuf critères secondaires clés, avec des effets du traitement visibles dès la semaine 4 et maintenus jusqu'à la semaine 52. VALOR a inclus une population large et représentative de patients atteints de dermatomyosite, comprenant des patients avec des antécédents de néoplasme bénin ou malin et des patients présentant de multiples facteurs de risque cardiovasculaire au départ.
Les infections graves dans l'étude étaient plus fréquentes avec le brepocitinib 30 mg par rapport au placebo ; ces événements se sont résolus avec une prise en charge médicale, et le traitement par brepocitinib a été complété dans la plupart des cas. Les événements indésirables entraînant l'arrêt du traitement sont survenus plus fréquemment avec le placebo, tout comme les tumeurs malignes, les événements cardiovasculaires et les événements thromboemboliques. Les auteurs émettent l'hypothèse que les taux élevés de ces événements dans le groupe placebo reflètent les risques de base associés à la dermatomyosite elle-même et aux agents immunosuppresseurs — en particulier les stéroïdes systémiques — couramment utilisés dans son traitement.
Des analyses supplémentaires présentées lors de la session d'abstracts en retard au congrès annuel 2026 de l'American Academy of Dermatology fournissent un aperçu plus approfondi des bénéfices spécifiques à la peau et rapportés par les patients du brepocitinib. Ces données démontrent des réductions rapides et statistiquement significatives des démangeaisons, avec 18,9 % de patients supplémentaires atteignant la rémission des démangeaisons à la semaine 4 avec le brepocitinib 30 mg par rapport au placebo. Des améliorations parallèles ont été observées dans la qualité de vie liée à la peau rapportée par les patients, avec des bénéfices maintenus tout au long de l'essai de 52 semaines.
Notamment, parmi les 64 % de patients présentant une maladie cutanée modérée à sévère au départ, le brepocitinib 30 mg a également été associé à un taux de rémission fonctionnelle de la peau supérieur de 26,6 % par rapport au placebo. L'étude VALOR était un essai mondial de phase 3 qui a inclus 241 sujets atteints de dermatomyosite dans 90 sites, avec des sujets randomisés 1:1:1 entre brepocitinib 30 mg, brepocitinib 15 mg et placebo.